El Centro de Adicciones y Salud Mental (CAMH) de Canadá ha revelado unos estudios preclínicos que han llevado a cabo con un fármaco de molécula pequeña. Esta investigación ha resultado prometedora como posible nuevo tratamiento de la esclerosis múltiple (EM).
La revista “Science Advances” ha sido la elegida para publicar los resultados del estudio que se trata de una continuación del trabajo anterior de una de las investigadoras principales del CAMH, Fang Liu, quien identificó una nueva diana farmacológica para el tratamiento de la EM.
Liu y su equipo han creado ahora un compuesto de molécula pequeña que es eficaz en dos modelos animales diferentes de EM, este hallazgo supone un avance clave para la atención a los pacientes de esclerosis múltiple.
ESCLEROSIS MÚLTIPLE
La esclerosis múltiple es una enfermedad neurológica progresiva que actualmente no tiene cura. Entre sus síntomas, de carácter debilitante- se encuentran: los problemas de coordinación, cognición, debilidad muscular y depresión. Por razones desconocidas, las mujeres son afectadas en mayor medida que los hombres, y es más frecuente en las latitudes septentrionales.
"Espero que estos efectos se trasladen a la clínica para añadirse a los tratamientos actuales y aportar nuevas esperanzas a los pacientes con EM"
La mielina se ve dañada por el efecto de esta enfermedad, es la vaina protectora que se forma alrededor de los nervios del cerebro y la médula espinal. El desencadenante es la inflamación del sistema inmunitario, y por eso todos los tratamientos actuales para la EM se dirigen al sistema inmunitario.
LA INVESTIGACIÓN
Este nuevo enfoque de investigación se ha centrado en la actuación del sistema glutamato. Y es que los resultados del estudio han desvelado que el compuesto principal recién sintetizado reducía los síntomas de la EM, además de reparar la mielina dañada.
En palabras de Lui, "nuestro compuesto tuvo un efecto asombroso en el rescate de la mielina y la función motora en los modelos de laboratorio, y espero que estos efectos se trasladen a la clínica para añadirse a los tratamientos actuales y aportar nuevas esperanzas a los pacientes con EM".
Además, la investigadora también aclara: "Al igual que ocurre con los cócteles de fármacos quimioterapéuticos contra el cáncer, la actuación simultánea sobre la vía de la enfermedad de la EM en múltiples puntos puede tener efectos sinérgicos y dar lugar a mejores resultados".
Por otro lado, en la Universidad de Aberdeen (Escocia), el catedrático de Química Médica, Iain Greig, trabaja junto con su equipo para transformar las moléculas identificadas por Liu en moléculas avanzadas que sean "similares a fármacos" aptas para poder continuar con su desarrollo e implementar su uso clínico en pacientes.
"En todos mis años como químico medicinal, nunca he visto un punto de partida tan prometedor para un proyecto de desarrollo de fármacos. Ha sido un enorme placer participar en este programa y estoy deseando seguir impulsándolo hacia la clínica", ha destacado Greig.
ENSAYOS EN HUMANOS, PRÓXIMAMENTE
Los siguientes pasos en el desarrollo del fármaco suponen más investigación preclínica, incluida la investigación de la seguridad y la estabilidad del compuesto. Unos pasos que, según Liu, piensa que tanto las pruebas de eficacia, como las de tolerabilidad, convierta el proyecto en un buen candidato para ser desarrollado para ensayos en humanos.
Mientras, el CAMH y la Universidad de Aberdeen han presentado solicitudes de patente para proteger esta investigación. Actualmente, se encuentran buscando de manera activa socios industriales para poder seguir avanzando en el desarrollo del fármaco de cara a realizar ensayos clínicos en los próximos años.