Por primera vez en el mundo, investigadores y médicos australianos han demostrado que la medicina de precisión -en la que el tratamiento se adapta al cáncer de cada niño- mejora significativamente los resultados en niños con cáncer de alto riesgo. Así, en un reciente estudio publicado por la revista internacional 'Nature Medicine', los investigadores descubrieron que la medicina de precisión (también llamada medicina personalizada) era superior a la terapia estándar o no guiada, tanto en términos de respuesta clínica como de supervivencia.
Un 55% de los niños que recibieron el tratamiento personalizado lograron una remisión completa, parcial o estabilizaron su enfermedad durante al menos 6 meses. Teniendo en cuenta que estos niños padecían cánceres muy agresivos que, en muchos casos, no habían respondido al tratamiento estándar, los resultados son extraordinarios. "Estos son resultados muy emocionantes que creemos que tienen implicaciones importantes para el tratamiento de los niños con cáncer", ha señalado el profesor David Ziegler, presidente de Ensayos Clínicos del Programa Cáncer Infantil Cero y autor principal del trabajo.
"Ahora hemos demostrado que no sólo puede reducir el tamaño de sus tumores, sino que también conduce a una mejora significativa en la supervivencia a largo plazo de esos pacientes"
Se observó a estos niños durante una media de 3 años tras recibir su tratamiento personalizado. Los oncólogos recibieron recomendaciones de tratamiento tras un análisis genético detallado de los genes impulsores del tumor. Esta estrategia adaptó mejor el fármaco a los genes impulsores del cáncer de cada niño, sugiriendo a menudo fármacos que normalmente no se utilizan para tratar ese tipo de cáncer. Los resultados muestran, por primera vez, que esto ha permitido mejorar la supervivencia libre de progresión.
"Ya hemos demostrado que la medicina de precisión puede ayudar a identificar nuevas opciones de tratamiento para muchos pacientes de alto riesgo. Ahora hemos demostrado que no sólo puede reducir el tamaño de sus tumores, sino que también conduce a una mejora significativa en la supervivencia a largo plazo de esos pacientes", ha agregado Ziegler.
Para determinar el impacto en la supervivencia, los investigadores midieron la supervivencia sin progresión, es decir, el tiempo que un paciente vive sin que su cáncer empeore
Durante un periodo mínimo de seguimiento de 18 meses, el estudio incluyó a 384 niños con cánceres de alto riesgo (con muy pocas probabilidades de curación) inscritos en el Programa Cáncer Infantil Cero (ZERO), el programa nacional australiano de medicina de precisión para niños con cáncer. ZERO está dirigido conjuntamente por el Children's Cancer Institute y el Kids Cancer Centre del Sydney Children's Hospital de Randwick y en él participan 9 centros de tratamiento de cáncer infantil del país. En este estudio participaron más de 100 científicos y médicos que colaboraron en los 9 centros oncológicos infantiles.
MEJORÓ LA SUPERVIVENCIA
Para determinar el impacto en la supervivencia, los investigadores midieron la supervivencia sin progresión, es decir, el tiempo que un paciente vive sin que su cáncer empeore. Los resultados mostraron que los niños que recibieron un tratamiento recomendado ZERO evolucionaron significativamente mejor que los que no lo recibieron. De hecho, su supervivencia libre de progresión a los 2 años fue más del doble que la de los niños que recibieron la terapia estándar (26% frente a 12%), y cinco veces superior a la de los niños que recibieron un tratamiento no guiado (un agente novedoso no elegido en función de los hallazgos moleculares).
"Nuestro estudio aporta nuevas e importantes pruebas de que la respuesta a la terapia de precisión guiada se traduce en una mejora de la supervivencia"
Asimismo, el estudio reveló que los niños que recibieron la terapia recomendada en una fase temprana de su tratamiento obtuvieron resultados significativamente mejores que los que la recibieron después de que la enfermedad hubiera progresado, lo que sugiere que cuanto antes pueda aplicarse una estrategia de tratamiento personalizado, mayores serán las posibilidades de prevenir la recaída y la muerte.
La profesora asociada Loretta Lau, oncóloga molecular pediátrica del Kids Cancer Centre, investigadora del Children's Cancer Institute y primera autora del trabajo, y el profesor Glenn Marshall AM, jefe clínico de ZERO y coautor principal del trabajo, afirmaron que el estudio, pionero en el mundo, demuestra que la medicina de precisión tiene el potencial de cambiar el modelo de atención a los niños con cáncer. "Nuestro estudio aporta nuevas e importantes pruebas de que la respuesta a la terapia de precisión guiada se traduce en una mejora de la supervivencia. Este trabajo proporciona cierta esperanza a las familias donde antes no existía ninguna en un nuevo modelo de tratamiento del cáncer infantil de alto riesgo que está cambiando la práctica clínica nacional e internacional" , afirman Lau y Marshall.
El éxito de este ensayo clínico hizo que en 2020 se concediera una financiación conjunta de 67 millones de dólares para ampliar el programa y ponerlo a disposición de los 1.200 australianos de entre 0 y 18 años diagnosticados de cáncer
Con el apoyo del Gobierno de Australia y la Fundación Minderoo y patrocinado por el Grupo de Hematología y Oncología Infantil de Australia y Nueva Zelanda (ANZCHOG), el primer ensayo nacional de medicina de precisión de ZERO comenzó en 2017, centrándose en identificar nuevas opciones de tratamiento para niños con cánceres de alto riesgo. El éxito de este ensayo clínico hizo que en 2020 se concediera una financiación conjunta de 67 millones de dólares para ampliar el programa y ponerlo a disposición de los 1.200 australianos de entre 0 y 18 años diagnosticados de cáncer, lo que se consiguió en 2023.