La compañía Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha aprobado nuevas financiaciones para sus medicamentos para la fibrosis quística (FQ). Ahora con esta decisión permitirá la inclusión de niños más pequeños.
"Estamos muy orgullosos de haber llegado a un acuerdo con el Ministerio de Sanidad para ampliar el acceso de tres de nuestros tratamientos para la FQ y de que se haya reconocido el valor de nuestros medicamentos innovadores para más niños con FQ", señala Marcio Machado, director general de Vertex Pharmaceuticals en España y Portugal. "Estamos muy agradecidos por la colaboración de las autoridades sanitarias para llegar a este acuerdo”.
"Estamos muy orgullosos de haber llegado a un acuerdo para ampliar el acceso de tres de nuestros tratamientos para la FQ"
El acuerdo incluye: Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en un régimen combinado con Kalydeco (ivacaftor), que ahora incluye a niños de entre 2 y 5 años, está financiada la indicación a partir de los 2 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR); Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) incluye una extensión de financiación para pacientes de 1 a 2 años, con la financiación partir de 1 año en pacientes con dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR y Kaludeco (ivacaftor) está financiado para niños con FQ de 4 meses en adelante con mutación R117H en el gen CFTR o cualquiera de las siguientes mutaciones en dicho gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
“Para nosotros es un paso muy importante y refuerza nuestro compromiso de proporcionar acceso a nuestros tratamientos a tantos pacientes como sea posible, lo antes posible” ha añadido Machado.
La fibrosis quística es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a aproximadamente más de 2.700 personas en España. A pesar de ser una enfermedad rara, se posiciona como una de las patologías más prevalentes en esta categoría. Se trata de una patología progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas y el tracto gastrointestinal.
La posibilidad de tratar a los pacientes con FQ a edades tan tempranas tiene un impacto potencialmente transformador en la evolución de la enfermedad. El tratamiento precoz puede prevenir o mitigar el daño irreversible a los pulmones y otros órganos, mejorando significativamente la esperanza y calidad de vida de los pacientes.
“Al abordar la enfermedad desde sus etapas iniciales, se pueden reducir muchas de las complicaciones crónicas y severas que típicamente se desarrollan en pacientes no tratados o tratados tarde. Además, para los padres y cuidadores saber que sus hijos e hijas pueden recibir tratamientos para su enfermedad, proporciona un gran alivio emocional y psicológico”, así lo explica la Dra. Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y jefa de Servicio de Neumología del Hospital Universitario Virgen del Rocío.