Durante más de una década, el crecimiento de los medicamentos huérfanos ha superado al de los medicamentos recetados no huérfanos. En Estados Unidos, la participación de estos productos de nicho en las ventas mundiales de fármacos de prescripción ha experimentado un notable aumento. En los últimos años, ha pasado de menos del 10% en 2014 a representar casi el 20% del total de las ventas mundiales. En 2024, se espera que los medicamentos huérfanos generen 185 mil millones de dólares (170 mil millones de euros), cifra que podría alcanzar los 270 mil millones de dólares (248 mil millones de euros) en 2028, según el último informe de Evaluate.
En una entrevista a Salud35, Alicia Negrón,experta universitaria en educación para la salud, y miembro del Comité Científico de la Fundación Economía y Salud, discute la evolución y el futuro de los medicamentos huérfanos. La experta destaca el enfoque en la investigación de enfermedades raras. Además, subraya las ventajas para las empresas que desarrollan estos medicamentos, como los precios más altos, entre otros factores.
¿Cuál cree que ha sido el principal factor que ha impulsado el crecimiento de los medicamentos huérfanos en las últimas décadas en Estados Unidos?
Una legislación que ha ayudado a solventar determinadas limitaciones en lo relacionado con la cobertura de estos fármacos es el principal factor de la apuesta por los medicamentos huérfanos en EE.UU., aunque no es el único motivo. Entre ellos se encuentra la saturación del nicho de mercado de las patologías más conocidas. En este sentido, muchas líneas de proyecto se enfocan a mejorar la biodisponibilidad, el uso del fármaco o a atraer las ventas, más que investigar nuevos principios activos o mecanismos.
¿Cómo está evolucionando la investigación en enfermedades poco frecuentes y qué futuro tienen los medicamentos huérfanos?
Las enfermedades minoritarias, en un gran porcentaje, no obtienen resultados satisfactorios con los fármacos que no eliminan la patología. Esto se debe a que el anterior enfoque estaba dirigido a intentar paliar los signos y síntomas y evitar consecuencias de un mal control del síntoma. Sin embargo, son pocos los fármacos que realmente se enfocan en la disfunción celular, inmunológica o neuronal que causa la enfermedad para erradicarla de base.
"Apostar por la investigación en medicamentos huérfanos, e investigar tratamientos genéticos y personalizados es el futuro"
Anteriormente, muchos de los fármacos son sintomáticos. No eliminan la patología o abordan la raíz del problema, sino que intentan paliar los signos y síntomas. Ahora se está visibilizando la utilidad de un abordaje directo de las causas en enfermedades para las que inicialmente no estaban diseñados, lo que aumenta aún más la capacidad comercial de estos fármacos.
La realidad, es que los medicamentos huérfanos tienen un vasto terreno por explorar, muy necesario y con una gran demanda. Apostar por la investigación en medicamentos huérfanos, e investigar para ponerse en cabeza en tratamientos de tipo genético y personalizado es claramente el futuro.
Por último, los medicamentos huérfanos también tienen ventajas para las empresas que los desarrollan. Tienen precios comparativamente más altos, están dirigidos a poblaciones bien definidas, con estudios muy controlados, entre población con una necesidad patente de recibir soluciones, y con los beneficios fiscales o legales.
Pese a este crecimiento, la brecha de crecimiento anual se está reduciendo, ¿cuál es su opinión sobre esta desaceleración? ¿Qué factores cree que están contribuyendo a esta tendencia?
Claramente, situaciones de crisis como el estallido de conflictos béticos internacionales o la pandemia de Covid-19 provocan habitualmente que las empresas se refugien en las opciones más seguras de mercado. Es normal replegar las líneas innovadoras con resultados previstos a más largo plazo, en pro de enfermedades crónicas, oncológicas y metabólicas que suponen un gran nicho de mercado y con líneas de investigación ya establecida.
¿Qué opina sobre las propuestas de reforma de la Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos y su impacto potencial en la investigación y desarrollo de tratamientos para enfermedades raras?
La Ley de Medicamentos Huérfanos estadounidense es una clara apuesta en apoyo a la investigación de aquellas patologías menos prevalentes. Hasta ahora, tan solo aquellos medicamentos destinados a una sola enfermedad rara podían salir del control nacional del Programa de Negociación de Precios de Medicamentos y los límites establecidos por el ARI, Ley de Reducción de la Inflación. Esto provocaba que para que un medicamento pudiera acogerse a esta vía de tramitación solo podía estar destinado a una enfermedad rara, aunque otras de similares patogenias o sintomatologías, también raras, pudieran beneficiarse. Es decir, debían elegir tan solo un grupo de personas de una sola enfermedad como beneficiarios. El otro grupo tiene que esperar un periodo de tiempo establecido para poder incorporarse al beneficio de esos fármacos. Esto iba totalmente en contra del espíritu de la ley y es una muestra de dinamismo que puedan producirse enmiendas y modificaciones de una manera tan ágil.