En España tres millones de pacientes sufren alguna patología poco frecuente y de ellas, tan solo un 5% tienen tratamiento potencial. Frente a este tipo de enfermedades los medicamentos huérfanos son la solución más viable para su tratamiento. Sin embargo nos encontramos frente a una barrera difícil de derribar, y es que según el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator) en España están disponibles 51 de cada 100 fármacos, mientras que en Francia e Italia están alrededor del 80% y en Alemania, el 90%.
Sin embargo este no es el único inconveniente y es que el 48% no estén financiados en nuestro país significa que hay 21 medicamentos autorizados no disponibles a enero de 2023, y según el informe WAIT el tiempo medio para disponer de estos medicamentos en España se eleva a 653 días a enero de 2023, lo que significa que no se cumplen los plazos administrativos de 6 meses que recoge la legislación. En el caso de los medicamentos no oncológicos es incluso mayor, una espera total de 680 días.
El tiempo medio para disponer de estos medicamentos en España se eleva a 653 días a enero de 2023
El 14% de los MMHH autorizados en Europa no tienen código nacional en España, es decir, las compañías titulares no han comunicado su intención de comercializarlos en nuestro país, por lo que se da por perdida la oportunidad de continuar la lucha contra las patologías poco frecuentes de la mano de muchos de estos medicamentos que no prevén introducirse en España. Esto provoca una reducción en la calidad asistencial de los pacientes que sufren cualquier enfermedad rara.
El documento publicado por Farmaindustria propone que, para aquellas áreas terapéuticas donde no hay alternativa de tratamiento, dispongan de un modelo específico de procedimiento para la toma de decisión de financiación y fijación de precio.
PROPUESTAS PARA MEJORAR EL ACCESO DE LOS PACIENTES A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Con el objetivo de conseguir que el fármaco llegue antes a los pacientes, la industria propone establecer un calendario de reuniones hasta el momento en el que el expediente se someta a la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), lo que permitiría ofrecer mayor transparencia, predictibilidad, y confianza al proceso de evaluación.
Otra de las recomendaciones que proponen desde la industria es acelerar los procesos de evaluación de la financiación no superando los tres meses en la toma de decisiones desde el inicio del procedimiento de financiación hasta la fijación final del precio. Proponiendo a su vez la creación de un Comité consultivo externo específico, donde se incluyen desde sociedades científicas, hasta asociaciones de pacientes y sin dejar de lado a expertos.
La evaluación farmacoeconómica debería integrar la especial naturaleza de las enfermedades objetivo de estos medicamentos que, por lo general, producen una elevada carga social derivada de las necesidades de cuidados personales, pérdidas de productividad laboral y de calidad de vida para el paciente y su entorno afectivo. Por tanto, es necesario superar la aproximación simplista del impacto presupuestario e integrar la perspectiva social, así como los costes indirectos en los análisis farmacoeconómicos.
Resulta evidente que la recogida de datos de efectividad es especialmente relevante en este tipo de medicamentos. Por esa razón, los sistemas de recogida de información de efectividad de tratamientos deberían estar optimizados y automatizados, facilitando la incorporación de datos y la posibilidad de compartir la información y siendo capaces de soportar la validación del análisis de los resultados por un comité de seguimiento. También deberías poder hacer una recogida de información durante los procedimientos de autorización en situaciones especiales incluyendo datos provenientes de pacientes de esa enfermedad rara que estén o no estén siendo tratados.
Cuando se opte por la adopción de protocolos farmacoclínico referidos a los MMHH estos deben ser sencillos, ágiles, de fácil aplicación y estar disponibles antes del acuerdo de financiación, constituyéndose como una herramientas de gestión efectiva que contemple la especificidad de los MMHH, incluyendo a los expertos clínicos en la enfermedad en la elaboración del protocolo.
Cuando se opte por la adopción de protocolos farmacoclínico referidos a los MMHH estos deben ser sencillos, ágiles, de fácil aplicación y estar disponibles antes del acuerdo de financiación
Se propone la adopción de criterios de financiación concretos para los medicamentos huérfanos diseñados para conciliar el valor aportado a los pacientes con la preocupación de la Administración por acomodar el coste del tratamiento. Para ello es prioritario establecer criterios para la definición de modelos longitudinales de financiación, que contemplen la realidad del precio y financiación no sólo como una decisión puntual, sino como un proceso evolutivo retroalimentado, flexible y versátil.
Un medicamento huérfano debe estar sometido a un esquema de financiación especial, por ello se aconseja que en el seno del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud se apruebe una metodología concreta para la financiación, con el objetivo de equilibrar el impacto asistencial que generan estos medicamentos en las comunidades autónomas.