Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna enfermedad rara, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamiento. Por ello, la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, especialmente cuando la patología es grave. Una situación que tratan de visibilizar diferentes sectores con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra hoy 28 de febrero.
En el caso de la investigación, está obteniendo durante los últimos años grandes resultados, principalmente fundamentados en el esfuerzo tanto de investigadores, reguladores, profesionales sanitarios y pacientes, como de las propias compañías farmacéuticas.
Únicamente durante el año pasado, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a 24 fármacos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año
Los medicamentos huérfanos, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa en el año 2000 con una regulación específica y gracias a ella se ha pasado de ocho medicamentos disponibles en aquel año a 146 autorizados a finales de 2022. Únicamente durante el año pasado, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a 24 fármacos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
En el caso de España, solo se encuentran disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según apunta el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator), elaborado por la consultora Iqvia para la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).
DOCE PROPUESTAS FARMAINDUSTRIA
Con el objetivo de mejorar el acceso y como muestra de su compromiso en este tipo de enfermedades, Farmaindustria lanzaba el mes pasado Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos. Un documento que propone 12 medidas específicas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos.
Entre las medidas se encuentra principalmente establecer un diálogo temprano con la Administración, tras haber recibido el informe favorable de la EMA, con el objetivo de que los procedimientos de evaluación y financiación no superen los tres meses y los informes de posicionamiento terapéutico no excedan los 60 días.
Por otro lado, señalan como necesario considerar específicamente los medicamentos para enfermedades raras fuera del sistema convencional a través de la creación de un Comité consultivo externo específico. Formado por sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos de prestigio en la patología que analicen las circunstancias de cada fármaco
Uno de los objetivos es que los procedimientos de evaluación y financiación no superen los tres meses y los informes de posicionamiento terapéutico no excedan los 60 días
Poner en marcha un nuevo abordaje que permita mejorar el proceso de evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el auge de la investigación en este campo que según apunta el balance del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) correspondiente a 2022, en España había en marcha 230 ensayos clínicos con medicamentos huérfanos (87 para niños), una cuarta parte del total. Es una realidad que estos estudios no disponen de la misma evidencia científica que los convencionales por la escasez de pacientes en enfermedades poco frecuentes. Como solución, Farmaindustria propone mejorar los sistemas de recogida de información, con una mayor optimización y automatización que aproveche las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital.
Por último, en el apartado económico, a la hora de establecer la financiación de cada uno de los tratamientos recalcan que sería muy conveniente tener en cuentaotrosdatos relativos a la gravedad de la patología o el valor social del medicamento, además del coste-efectividad. Medidas englobadas en los nuevos modelos de financiación evolutivos propuestos, que recogen términos como el techo de gasto, el descuento por volumen o el condicionamiento a la eficacia.