El problema de acceso a los nuevos medicamentos en España se extiende a todas las áreas terapéuticas, sin embargo, hay dos que sufren los mayores retrasos: la oncología y las enfermedades raras.
Las demoras en la evaluación de los medicamentos huérfanos está retrasando el acceso a la innovación por parte de los pacientes españoles con enfermedades raras. Esta es la principal conclusión que se desprende del primer análisis de los Informes de Posicionamiento Terapéutico de medicamentos huérfanos en nuestro paíes elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
A pesar de que todos los medicamentos huérfanos superan un exhaustivo análisis por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), en el que participan las agencias de los distintos estados miembro, cuando llegan a España inician un largo proceso de reevaluación en el que las instituciones españolas vuelven a examinar su eficacia, así como el impacto presupuestario que causan.
Esa evaluación se articula a través de los denominados Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), una herramienta para lograr la financiación pública de los tratamientos y que a pesar de los esfuerzos de agilización realizados por el Ministerio de Sanidad en 2020 con la creación de la Red de Evaluación de Medicamentos (REvalMed), los datos muestran una demora en el acceso a los tratamientos de casi un año.
Según los principales resultados que arroja el estudio, en nuestro país se han iniciado un total de 415 IPT desde 2013, de los que un 29% (122) se corresponden con medicamentos huérfanos que desarrollan terapias en un gran número de áreas, entre las que destacan la oncología (30%), los productos metabólicos (21%) y los antineoplásicos e inmunomoduladores (10%).
Los medicamentos huérfanos tardan 500 días en financiarse en España y dos de cada tres lo hacen con restricciones
De esos 122 IPT de medicamentos huérfanos están pendientes de publicación 49 (el 40%), mientras que solo disponen de financiación pública un 43% de los mismos. Además, en 38 de 52 medicamentos huérfanos financiados, el IPT se publicó con posterioridad a la resolución favorable de precio y reembolso.
Por otro lado, el tiempo de tramitación de los IPT es, en todos los ejercicios, mayor que para el total de medicamentos, lo que demuestra que la información no es tan ágil como debería, convirtiendo el acceso a la innovación terapéutica en el ámbito de las enfermedades raras en un proceso cada vez más lento.
Actualmente, nuestro país tarda un 70% más en evaluar los productos huérfanos que cuando se crearon los IPT, pasando de un promedio de 214 días entre el inicio del expediente y su envío a Cartera Común en 2013, a los 363 días actuales para los medicamentos huérfanos evaluados por el programa piloto de REvalMed.
Para AELMHU, “estos medicamentos deben tener unos criterios de evaluación económica que tengan en cuenta las particularidades de estas enfermedades con poca prevalencia, y es importante poner en valor que las necesidades no cubiertas que estos medicamentos tratan requieren de un abordaje precoz en el acceso”.
“La aceleración en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos supone una gran oportunidad que debería estimular la suma de esfuerzos de todos los actores involucrados para situar a España en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo en el ámbito científico-sanitario”, recalcan.
LA INDUSTRIA SOLICITA MAYORES INCENTIVOS EN I+D
En 2000 existían tan solo ocho medicamentos aprobados para enfermedades raras. En ese año se puso en marcha el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos que, entre otras cosas, generaba un marco de incentivos para la inversión en investigación sobre tratamientos contra las enfermedades raras. Veinte años después hemos pasado a disponer de más de 130 medicamentos para estas enfermedades.
Enfermedad rara es aquella cuya prevalencia es inferior a 5 casos por cada 10.000 personas en la Comunidad Europea. Esta baja incidencia hace que la investigación de medicamentos sea más difícil, por la complejidad a la hora de desarrollar ensayos clínicos, así como la baja rentabilidad de futuro de estas innovaciones.
Ante este panorama, la industria farmacéutica aboga por establecer incentivos como “la herramienta más eficaz para fomentar la I+D en este campo”.
“Los incentivos son especialmente relevantes en este aspecto de la I+D, ya que la fuerte inversión y el alto riesgo propios de la investigación de nuevos fármacos se suman a un difícil retorno económico, porque los potenciales pacientes que se beneficiarán de ellos son pocos”, insiste Icíar Sanz, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria.
En concreto, reitera Sanz, “los incentivos deben responder a criterios transparentes y premiar con mayor o menor exclusividad comercial en función del grado de innovación”.
Además, desde la industria abogan por eliminar las “barreras científicas y regulatorias” que dificultan la investigación en este campo, los medicamentos para enfermedades raras.
Por todo ello, proponen “desarrollar un marco de colaboración público-privada que aborde de forma coordinada y concertada el impulso de la investigación básica y la preclínica, como bases para acelerar el posterior desarrollo clínico de nuevos medicamentos”.