Curis, una compañía de biotecnología enfocada en el desarrollo de terapias innovadoras para el tratamiento del cáncer, ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido clínicamente parcialmente el estudio TakeAim Leukemia Phase 1/2a de la compañía (NCT04278768) mientras recopila información sobre la muerte de un paciente.
El estudio TakeAim Leukemia es un estudio de Fase 1/2a, abierto, de escalada de dosis y expansión de un solo brazo de emavusertib administrado por vía oral (CA-4948) como monoterapia y en combinación con azacitidina o venetoclax en pacientes con recaída o refractario (R/R) leucemia mieloide aguda (LMA) o síndrome mielodisplásico de alto riesgo (SMD).
Mientras la suspensión parcial esté vigente, no se inscribirá a ningún paciente nuevo en el estudio, y los participantes del estudio actual que se benefician del tratamiento pueden continuar recibiendo tratamiento con emavusertib en dosis de 300 mg dos veces al día o menos.
La FDA ha solicitado datos adicionales del estudio, incluidos los datos relacionados con la muerte de un paciente con AML R/R que experimentó, entre varias afecciones, rabdomiolisis
Con la suspensión parcial, la FDA ha solicitado datos adicionales del estudio, incluidos los datos relacionados con la muerte de un paciente con AML R/R que experimentó, entre varias afecciones, rabdomiolisis, que anteriormente se identificó como una toxicidad limitante de la dosis de emavusertib.
Además, el regulador estadounidense ha solicitado datos de seguridad, eficacia y otros, incluidos datos relacionados con la rabdomiolisis y la determinación de la empresa de la dosis recomendada de fase 2 para emavusertib en este estudio.
"Estamos comprometidos a garantizar la seguridad de los pacientes en nuestros estudios y a trabajar en colaboración con la FDA para desarrollar terapias que mejoren y prolonguen significativamente la vida de los pacientes", ha dicho James Dentzer, director ejecutivo de Curis. "Dado el perfil clínico de emavusertib observado hasta la fecha, tenemos la esperanza de que el estudio pueda reanudarse pronto, después de una revisión adecuada. Seguimos confiando en el potencial de emavusertib para abordar la gran necesidad no satisfecha de los pacientes con LMA o SMD", ha añadido.
Curis espera proporcionar una guía actualizada sobre el momento de discutir el potencial de una ruta de registro rápida para emavusertib con la FDA después de que se resuelva la suspensión clínica parcial y se pueda determinar el impacto relacionado en el ensayo.