La gestión de los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras en Europa enfrenta desafíos significativos, desde la falta de financiación e investigación hasta la necesidad de marcos regulatorios más ágiles. En esta entrevista en Salud35, Tim Leest, presidente del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA, abordamos con el presidente del las acciones estratégicas, las prioridades y la visión para acelerar el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos huérfanos, así como la relevancia de la colaboración con las partes interesadas y los mensajes clave que el comité busca transmitir a pacientes y profesionales.
Como presidente del COMP, ¿qué acciones considera prioritarias para acelerar el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos huérfanos en el mercado europeo?
Acelerar el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos en el mercado no es competencia del COMP. Somos un comité regulador cuya principal tarea es conceder el estatus de medicamento huérfano a los medicamentos y tenemos una capacidad de maniobra limitada en estos temas específicos. Cualquier cambio que tenga repercusión en la velocidad y la disponibilidad deberá adoptarse a nivel legislativo y financiero.
Sin embargo, en el marco de nuestras competencias, nos esforzamos por contribuir al desarrollo de medicamentos mediante la publicación de documentos de posición, directrices, la organización de grupos de trabajo de expertos o talleres y la contribución a un asesoramiento científico sólido a través del procedimiento de asistencia en la elaboración de protocolos. Estos esfuerzos pueden dar lugar a solicitudes de designación de medicamentos huérfanos de mayor calidad, lo que permitirá una toma de decisiones regulatorias fluida y rápida.
Este tipo de iniciativas pueden ayudar a aliviar la carga financiera que de otro modo frenaría el desarrollo de posibles tratamientos.
Las enfermedades raras a menudo implican una falta de investigación y financiación: ¿cómo puede la EMA, a través del COMP, fomentar una mayor inversión en este tipo de enfermedades?
Si bien los aspectos financieros y de inversión no son competencia del COMP o de la EMA, podemos contribuir a la presentación de solicitudes de designación de medicamentos huérfanos de alta calidad mediante apoyo y orientación científica, como documentos de posición y directrices. Esto, a su vez, puede aumentar la certeza de la inversión.
Otra forma de aliviar las dificultades financieras asociadas con el desarrollo de fármacos para enfermedades huérfanas es mediante la exención de la tarifa de presentación para el sector académico. Dado que vemos una enorme cantidad de innovación y desarrollo en enfermedades desatendidas o ultra raras impulsado por grupos académicos, este tipo de iniciativas pueden ayudar a aliviar la carga financiera que de otro modo frenaría el desarrollo de posibles tratamientos.
Desde su perspectiva, ¿qué importancia tiene la colaboración con la industria farmacéutica a la hora de encontrar soluciones para las enfermedades raras y cómo equilibran este diálogo con la protección de los intereses públicos y de los pacientes?
Nuestra colaboración e interacción directa con la industria está sujeta a reglas de juego claras. No orientamos ni iniciamos el desarrollo, pero brindamos asesoramiento científico que apunta a fortalecer la calidad de las presentaciones regulatorias.
Sin embargo, si queremos encontrar soluciones para las enfermedades raras, debemos hacerlo en colaboración con la comunidad de pacientes de enfermedades raras. Ellos son los que mejor pueden ayudar tanto a la industria como a los reguladores a comprender las necesidades y las soluciones deseadas para las afecciones con las que viven todos los días.
Si queremos encontrar soluciones para las enfermedades raras, debemos hacerlo en colaboración con la comunidad de pacientes
¿Cuáles son las áreas o enfermedades raras en las que cree que la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos deberían centrarse más en los próximos años?
En mi opinión, el objetivo debería ser aumentar la atención y los resultados del desarrollo clínico en áreas de enfermedades desatendidas y enfermedades ultra raras. La cuestión de cómo lograr este objetivo es otra cuestión completamente distinta y requerirá un esfuerzo sustancial de todas las partes interesadas.
Por último, ¿qué mensaje le gustaría transmitir tanto a los pacientes como a los profesionales del sector sobre el trabajo que el COMP emprenderá bajo su liderazgo?
El Comité hará todo lo que esté a su alcance para seguir siendo un bastión de la excelencia científica y regulatoria. Nos comprometemos a garantizar que las terapias prometedoras para los ciudadanos de la UE que padecen una enfermedad huérfana reciban el apoyo necesario para impulsar su desarrollo clínico y lograr la autorización de comercialización. Al hacerlo, el comité siempre pondrá en primer lugar el interés de nuestra comunidad de enfermedades raras; seguiremos esforzándonos por asegurarnos de que su voz y sus aportaciones se tengan en cuenta, se escuchen, se reconozcan y se incorporen a nuestro trabajo y a nuestras decisiones.