La compañía farmacéutica Takeda ha decidido abandonar los planes de solicitar la aprobación desoticlestat, su candidato para la epilepsia, tras recibir una evaluación negativa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). La farmacéutica japonesa ha puesto fin al desarrollo del fármaco después de que el regulador señalara deficiencias en el paquete de datos clínicos presentado.
De esta maneta, soticlestat, un inhibidor de la enzima colesterol 24-hidroxilasa, no logró demostrar eficacia en dos ensayos clínicos de fase 3 en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y síndrome de Dravet. Los estudios concluyeron que el fármaco no era estadísticamente superior al placebo en la reducción de la frecuencia de crisis epilépticas. Como resultado, Takeda eliminó el programa de LGS de su cartera y reportó un impacto financiero de 140 millones de dólares (136,06millones de euros) debido al fracaso del candidato.
A pesar de estos resultados, la compañía mantuvo la esperanza de que soticlestat pudiera ser aprobado para el síndrome de Dravet, argumentando que el “conjunto total de datos” respaldaba su eficacia. Sin embargo, la FDA no compartió esta visión. Según ha explicado Takeda, el organismo regulador determinó que la evidencia actual no es suficiente para demostrar un beneficio clínico significativo en Dravet.
Takeda no logró convencer a la FDA de que estos datos fueran suficientes para justificar su aprobación
Los datos actualizados en ClinicalTrials.gov mostraron que los pacientes tratados con soticlestat experimentaron una reducción del 22,16% en la frecuencia de convulsiones por cada 28 días, frente a una disminución del 8,64% en el grupo placebo. Sin embargo, la diferencia no alcanzó significación estadística, con un valor de p de 0,061. Aunque el fármaco mostró mejoras nominalmente significativas en seis medidas secundarias, Takeda no logró convencer a la FDA de que estos datos fueran suficientes para justificar su aprobación.
El fin del programa de soticlestat tiene repercusiones para Ovid Therapeutics y Ligand Pharmaceuticals. Ovid firmó un acuerdo con Takeda en 2021 y posteriormente vendió parte de sus derechos de regalías a Ligand en 2023. La cancelación del desarrollo del fármaco afecta directamente a Ovid, que esperaba recibir pagos por hitos y regalías si el producto llegaba al mercado.
Además de la retirada de soticlestat, Takeda anunció cambios en su liderazgo. Es por ello que Julie Kim, actual presidenta de la Unidad de Negocios de EE.UU., asumirá el cargo de CEO en junio de 2026, cuando Christophe Weber se retire.