La farmacéutica suiza Roche ha confirmado que dejará el desarrollo de la terapia génica experimental para la hemofilia A, SPK-8011, heredada de su adquisición de Spark Therapeutics en 2019 por 4.300 millones de dólares (4.096 millones de euros). Según indica Fierce Biotech, la decisión surge tras la retirada del estudio de fase 3 del candidato, denominado KEYSTONE 1, en el registro estadounidense ClinicalTrials.gov, donde se indicó que el motivo responde a una “decisión estratégica” de la compañía.
El estudio, lanzado en marzo, nunca llegó a inscribir a ningún paciente. En declaraciones a Fierce Biotech, un portavoz de Roche explicó que la suspensión de SPK-8011 responde a la introducción de un nuevo candidato para el factor VIII con función mejorada en su línea de terapia genética.
La retirada de SPK-8011 es el último golpe en la unidad de terapia génica de Roche
“Esta decisión se basa en nuestra convicción de que una variante del factor VIII con función mejorada tiene el potencial de abordar necesidades no satisfechas y reducir la carga del tratamiento para los pacientes”, señaló el portavoz. Además, ha destacado los prometedores resultados del estudio de fase 1/2 de SPK-8011, que demostró seguridad, durabilidad y previsibilidad favorables utilizando un enfoque de dosis baja en personas con hemofilia A.
La retirada de SPK-8011 es el último golpe en la unidad de terapia génica de Roche, que ha enfrentado numerosos desafíos desde la adquisición de Spark. En 2022, Roche tuvo que amortizar 606 millones de dólares (577,30 millones de euros) asociados a las previsiones de ventas revisadas de SPK-8011. Posteriormente, eliminó del desarrollo SPK-8016, otra terapia génica para hemofilia A en etapa inicial destinada a pacientes con inhibidores del factor VIII.
Más recientemente, en julio de 2023, Roche suspendió SPK-3006, un candidato de terapia génica para la enfermedad de Pompe, citando una “priorización estratégica”. La compañía argumentó que la enfermedad cuenta con un estándar de atención establecido y que otras compañías ya están avanzando en soluciones similares.
Mientras ajusta su cartera, Roche ha redoblado su compromiso con el desarrollo de terapias génicas avanzadas. De esta manera, la empresa pretende aprovechar esta tecnología para abordar enfermedades neurológicas y otras áreas donde la entrega precisa y eficaz de terapias génicas representa un desafío crítico.