La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha emitido una carta de respuesta completa a la solicitud de Mesoblast de aprobación de la terapia celular alogénica remestemcel-L en niños con enfermedad de injerto contra huésped resistente a los esteroides.
Según el comunicado, los funcionarios de la FDA quieren ver datos de al menos un ensayo clínico adicional antes de otorgar la autorización completa, pero Mesoblast aún espera obtener una aprobación acelerada utilizando sus datos existentes.
La evidencia de las preocupaciones de la FDA con la presentación de remestemcel-L de Mesoblast surgió en agosto cuando la agencia publicó un documento informativo para informar una discusión sobre la solicitud por parte del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos (ODAC).
La FDA citó múltiples deficiencias percibidas de la presentación, argumentando, por ejemplo, que la capacidad de la terapia con células madre mesenquimales "para reducir la inflamación medida por biomarcadores inflamatorios en humanos que reciben el producto no ha sido demostrada".
Mesoblast planea solicitar una reunión de Tipo A con la FDA para discutir la posibilidad de una aprobación acelerada
Por su parte, la compañía Mesoblast ha anunciado que la FDA recomendó realizar "al menos un ensayo clínico aleatorizado adicional en adultos o niños con enfermedad de injerto contra huésped resistente a los esteroides antes de volver a solicitar su aprobación”.
La recomendación sugiere que Mesoblast necesitará invertir tiempo y dinero para llevar remestemcel-L al mercado. El juicio de fase 3 citado en el documento informativo duró casi tres años.
Sin embargo, Mesoblast tiene la esperanza de que pueda hacer llegar remestemcel-L a algunos pacientes sin los datos adicionales solicitados por la FDA.
Por ello, Mesoblast planea solicitar una reunión de Tipo A con la FDA para discutir la posibilidad de una aprobación acelerada. Mesoblast espera que la FDA acceda a autorizar remestemcel-L con la condición de que realice un estudio después de la aprobación.