El candidato a fibrosis quística de Eloxx Pharmaceuticals ha fracasado en un ensayo clínico de mitad de fase, desplomando aún más el precio de sus acciones.
Según FierceBiotech, los participantes en el estudio de fase 2 recibieron ELX-02 subcutáneo, un aminoglucósido sintético diseñado para restaurar la producción de proteínas funcionales de longitud completa, en combinación con Kalydeco de Vertex.
Todos los participantes tenían las llamadas mutaciones sin sentido, una mutación en una secuencia de ADN que resulta en un codón de parada prematuro, lo que los coloca en la subpoblación de pacientes que se han quedado atrás, ya que los tratamientos han mejorado los resultados para la mayoría de las personas con fibrosis quística.
La combinación no logró mejorar significativamente la concentración de cloruro en el sudor o el porcentaje de volumen espiratorio forzado desde el inicio
Después de cinco semanas, la combinación no logró mejorar significativamente la concentración de cloruro en el sudor o el porcentaje de volumen espiratorio forzado desde el inicio, lo que provocó que el estudio no alcanzara sus criterios de valoración de eficacia. Eloxx no vio ningún beneficio incremental con la combinación de Kalydeco.
Los datos del ensayo hicieron que el precio de las acciones de Eloxx cayera un 43% en las operaciones previas al mercado.
La compañía afirmó que los resultados estaban potencialmente confundidos por la alta variabilidad en el cloruro de sudor y la medición de la función pulmonar, y aseguró que la variabilidad puede haber sido el resultado de una baja exposición a medicamentos en el pulmón.
Los niveles de fármacos pulmonares en estado estacionario en los participantes del ensayo fueron en promedio el 20% de los niveles más bajos en los que se observó la actividad del fármaco en las pruebas preclínicas. El hallazgo plantea dudas sobre la administración subcutánea de ELX-02.