La biofarmacéutica RegenXBio ha encontrado en Nippon Shinyaku un socio clave para la comercialización de sus terapias génicas RGX-121 y RGX-111, dirigidas al tratamiento de trastornos hereditarios raros como el síndrome de Hunter y el síndrome de Hurler, respectivamente. El acuerdo, anunciado este martes, incluye un pago inicial de 110 millones de dólares (106,79 millones de euros), además de posibles hitos regulatorios y de ventas que podrían sumar hasta 700 millones de dólares adicionales, así como regalías de dos dígitos sobre las ventas netas.
RegenXBio avanza en su presentación ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para la aprobación acelerada de RGX-121. La compañía inició el proceso en el tercer trimestre de 2024 y espera completarlo en el primer trimestre de 2025, con una decisión regulatoria prevista antes de que finalice el año. Si se aprueba, RGX-121 se convertiría en la primera terapia génica para el síndrome de Hunter, un trastorno hereditario que provoca la acumulación de moléculas de azúcar en los órganos, afectando las capacidades físicas y mentales de los pacientes.
“Esta asociación con Nippon Shinyaku es emocionante porque maximiza nuestras fortalezas colectivas"
Por otro lado, RGX-111, destinado al tratamiento del síndrome de Hurler, se encuentra en una fase más avanzada de desarrollo. Según RegenXBio, los estudios de fase 1/2 han mostrado resultados prometedores. Ambas terapias utilizan vectores de virus adenoasociados (AAV) para administrar genes correctivos directamente a las células afectadas.
La asociación permitirá a Nippon Shinyaku liderar la comercialización de ambas terapias en los mercados de Estados Unidos y Asia, mientras RegenXBio se centrará en completar el desarrollo clínico. “Esta asociación con Nippon Shinyaku es emocionante porque maximiza nuestras fortalezas colectivas y permite el acceso de dos medicamentos potencialmente transformadores a mercados clave”, destacó Curran Simpson, director ejecutivo de RegenXBio, en el comunicado oficial.
El acuerdo también asegura que RegenXBio retenga los ingresos derivados de un posible bono de revisión prioritaria una vez que RGX-111 sea aprobado, reforzando su posición financiera y estratégica en el campo de las terapias génicas.