El objetivo de Pfizer de presentar sus terapias génicas en 2022 no se cumplirá. Ahora, la compañía ha retrasado las lecturas de todos los ensayos y rompe así con sus planes en hemofilia y distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Concretamente, tal y como ha informado FierceBiotech, en hemofilia A, Pfizer y su socio Sangamo Therapeutics han detenido voluntariamente un ensayo de fase 3 de su terapia génica de factor VIII para cambiar el protocolo.
El cambio de protocolo se debió al descubrimiento de que algunos pacientes tenían una actividad del factor VIII del 150% o más, lo que potencialmente aumentaba el riesgo de coágulos sanguíneos.
En hemofilia A, Pfizer y su socio Sangamo Therapeutics han detenido voluntariamente un ensayo de fase 3 de su terapia génica de factor VIII para cambiar el protocolo
Hasta ahora, los pacientes están tomando anticoagulantes para reducir el riesgo de coagulación y ninguno de ellos ha sufrido un evento trombótico. Aun así, Pfizer y Sangamo han dejado de administrar las dosis mientras modifican el protocolo para dar pautas para el manejo clínico de los niveles elevados de factor VIII. Pfizer no ha revelado cuando tendrá los datos del estudio.
Por otra parte, la compañía sí planea entregar datos fundamentales de hemofilia B, basados en un análisis de 40 pacientes, en el primer trimestre de 2023. Estos retrasos podrían tener consecuencias para las perspectivas comerciales de las terapias para la hemofilia de Pfizer.
Además, el otro candidato que la compañía tenía previsto presentar el próximo año, su terapia genética de DMD, también tendrá que esperar debido a que Pfizer ha decidido "endurecer" los criterios de inscripción tras ver tres casos de debilidad muscular, incluida la inflamación del tejido cardíaco, en los receptores de su terapia génica.