La comparación entre las listas de aprobaciones de nuevos medicamentos de la FDA en 2023 y 2024 evidencia una notable diferencia en el perfil de las empresas que lograron éxitos regulatorios. En 2023, de las 68 aprobaciones destacadas en el informe anual deFiercePharma, 43 (equivalente al 63 %) fueron respaldadas o copatrocinadas por empresas con ingresos de al menos 3 mil millones de dólares (2.897 millones de euros) en ese año.
En contraste, en 2024, de las 55 aprobaciones registradas, solo 23 (42 %) tuvieron como patrocinadores o copatrocinadores a empresas con ventas que superaron los 3 mil millones de dólares en 2023. Este cambio refleja una tendencia donde las empresas de biotecnología han mostrado mayor resistencia a ser adquiridas por grandes compañías. Además, estas empresas más pequeñas están optando cada vez más por comercializar sus productos de forma independiente en lugar de asociarse con grandes farmacéuticas.
En 2024, solo dos colaboraciones lograron la aprobación de empresas que habían asegurado un socio comercial: Syndax con Incyte y Genfit con Ipsen
En 2024, solo dos colaboraciones lograron la aprobación de empresas que habían asegurado un socio comercial: Syndax con Incyte y Genfit con Ipsen. Esto contrasta con 2023, donde en el momento de las aprobaciones se registraron 11 colaboraciones de este tipo.
El año 2024 destacó por el éxito de pequeñas empresas en obtener aprobaciones ante la FDA. Entre las primeras ocho compañías que lograron aprobar nuevos medicamentos figuran nombres menos conocidos como Ligand, Iovance, Allecra, Hugel, BeiGene, Madrigal, Kyowa Kirin e Idorsia. Hacia finales del año, otras compañías como Iterum, Autolus, PTC, Syndax, Jazz, BridgeBio, Merus, Checkpoint, Neurocrine, Betta, Mesoblast e Ionis también lograron importantes aprobaciones.
En 2024, ninguna empresa obtuvo más de dos aprobaciones, marcando un cambio significativo respecto a 2023, cuando Pfizer lideró con siete aprobaciones y otras grandes compañías como GSK, Biogen y UCB lograron tres cada una. Además de un número significativo de aprobaciones, las biotecnológicas protagonizaron varias de las aprobaciones más relevantes de la FDA en 2024. Tras décadas de espera por un tratamiento efectivo para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, Madrigal marcó un hito con Rezdiffra, un medicamento que Evaluate señala que alcanzará ventas de 2.100 millones de dólares (2.028 millones de euros) en 2030.
Otro avance esperado fue para el tratamiento del trastorno pulmonar obstructivo crónico. Verona respondió a esta necesidad con Ohtuvayre, que según Evaluate generará ingresos de 1.500 millones de dólares (1.448 millones de euros) en 2030. Asimismo, Ascendis Pharma logró la aprobación de Yorvipath, el primer tratamiento en Estados Unidos para el hipoparatiroidismo en adultos, con ventas estimadas en 1.800 millones de dólares (1.738 millones de euros) para 2030.
Evaluate también anticipa ventas de 1.700 millones de dólares (1.641 millones de euros) en 2030 para dos nuevos medicamentos de pequeñas empresas: Nemluvio, de Galderma, para el tratamiento del prurigo nodular, y Anktiva, de ImmunityBio, una inmunoterapia contra el cáncer. La mayoría de las compañías farmacéuticas que lograron múltiples aprobaciones en 2024 fueron las habituales en la industria, como Eli Lilly, Merck, Pfizer y Roche. Sin embargo, también destacó una empresa menos conocida que consiguió un par de aprobaciones.
Tras décadas de espera por un tratamiento efectivo para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, Madrigal marcó un hito con Rezdiffra
Syndax, una biotecnológica con sede en Massachusetts y 19 años de existencia, que contaba con solo 107 empleados a principios de 2023, logró sus dos aprobaciones en un lapso de tres meses. En agosto, la FDA aprobó Niktimvo, desarrollado junto a su socio Incyte, para tratar la enfermedad crónica de injerto contra huésped. Luego, en noviembre, Syndax obtuvo otra aprobación con Revuforj, el primer inhibidor de la menina para tratar un tipo genético de leucemia conocido como lisina metiltransferasa 2A.
Por otro lado, Merck aprovechó dos importantes aprobaciones. Evaluate proyecta que Winrevair, el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la hipertensiónarterialpulmonar, generará ingresos de 3.000 millones de dólares (2.897 millones de euros) en 2030. Además, la compañía obtuvo la aprobación de Capvaxeve, la primera vacuna neumocócica diseñada específicamente para adultos.