Después de ver signos de efectos secundarios en algunos participantes, la compañía farmacéutica Novartis ha suspendido la dosificación de su ensayo de fase 2b de la enfermedad de Huntington que evalúa el fármaco branaplam.
Según informa Fierce Pharma,el comité independiente de monitorización de datos del ensayo ha recomendado la suspensión después de que una revisión planificada descubriera hallazgos que sugirieron posibles efectos secundarios. En concreto, la revisión encontró que branaplam puede causar neuropatía periférica, que es el resultado de una lesión nerviosa fuera del cerebro y la médula espinal.
La revisión encontró que branaplam puede causar neuropatía periférica, que es el resultado de una lesión nerviosa fuera del cerebro y la médula espinal
En este sentido, se observaron signos tempranos de efectos secundarios en algunos participantes, según ha comentado la propia Novartis, aunque no se ha concretado la cantidad de pacientes que experimentaron este efecto secundario. El ensayo de fase 2b, denominado VIBRANT-HD, es un estudio controlado con placebo que tuvo como objetivo reclutar a 75 pacientes. El ensayo había dejado de inscribir pacientes con anterioridad, por lo que no está claro cuántos participantes del ensayo recibieron dosis de branaplam.
Novartis seguirá adelante con las evaluaciones planificadas de los datos VIBRANT-HD existentes. La compañía continuará recopilando más información durante los próximos meses para determinar los próximos pasos. El objetivo de VIBRANT-HD era determinar la dosis correcta de branaplam necesaria para reducir los niveles de proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo de adultos con la enfermedad de Huntington.
Branaplam es un modulador de empalme de ARNm administrado por vía oral con una designación de vía rápida de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés Food and Drug Administration) en Huntington. El fármaco de molécula pequeña se diseñó inicialmente para tratar la atrofia muscular espinal (AME), aunque Novartis desvió su investigación después de varios contratiempos.
La suspensión de la dosificación se produce después de un comunicado de despidos masivos: en junio, la empresa suiza reveló su plan para eliminar 8.000 puestos de trabajo con el objetivo de ahorrar 1.000 millones de dólares
En la carta de Novartis del 24 de agosto, dirigida a la comunidad de la enfermedad de Huntington, la compañía reconoció la difícil naturaleza de las noticias, particularmente para quienes forman parte del estudio. El raro trastorno cerebral genético descompone progresivamente las células nerviosas en el cerebro y afecta las emociones, la capacidad motora y las habilidades cognitivas. No existen tratamientos para cambiar el curso de la enfermedad, aunque ciertos medicamentos pueden reducir algunos síntomas.
La suspensión de la dosificación se produce después de un comunicado de despidos masivos. Y es que, en el mes de junio, la empresa suiza reveló su plan para eliminar 8.000 puestos de trabajo con el objetivo de ahorrar 1.000 millones de dólares. Asimismo y justo a principios de esta semana, la compañía reveló que hasta la mitad de los 1.400 recortes de empleos en Suiza serán puestos de liderazgo.