La compañía biofarmacéutica Kyverna Therapeutics, centrada en desarrollar terapias celulares para pacientes que sufren de enfermedades autoinmunitarias, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha designado como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a su candidato a producto de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) CD19 totalmente humano y autólogo, KYV-101. El objetivo es que sea utilizado en el tratamiento de pacientes que padecen el síndrome de la persona rígida refractario.
"Estamos ansiosos por comenzar a generar datos de nuestro ensayo para avanzar en el conocimiento sobre un posible restablecimiento inmunológico del sistema inmunológico del paciente", explica el Dr. Peter Maag, director ejecutivo de Kyverna. "Nos sentimos honrados por la resiliencia de los pacientes con SPS y su esperanza de una posible opción de tratamiento que cambie el paradigma y que pueda proporcionar una remisión duradera y sin inmunosupresores".
"Nos sentimos honrados por la resiliencia de los pacientes con SPS y su esperanza de una posible opción de tratamiento"
El síndrome de la persona rígida se caracteriza por rigidez y espasmos musculares, mayor sensibilidad a estímulos como el sonido y las luces, y angustia emocional que puede causar los efectos que esta enfermedad produce en el cuerpo, según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares.
"El síndrome de la persona rígida tiene efectos devastadores que alteran la vida de los pacientes que sufren esta rara enfermedad autoinmune", pone de relieve la Dra. Amanda Piquet, directora del Programa de Neurología Autoinmune en el Campus Médico CU Anschutz. "Espero con interés los datos que surjan del ensayo KYSA-8, ya que este ensayo podría cambiar drásticamente el panorama del tratamiento del SPS".
Según un estudio de 2020, los reportes realizados informan una prevalencia de 1-2 casos por millón, con una incidencia de un caso por millón al año. En este sentido, se estima que la edad media de presentación del cuadro de la enfermedad es muy variable, situándose entre los 20 y 50 años. Además, las mujeres son más afectadas de 2 a 3 veces en proporción al hombre.
En los últimos años, hemos visto algunas figuras públicas que han afirmado padecer esta patología, entre las que destaca Céline Dion, quien en 2022 compartió a través de la red su diagnóstico. "Si bien todavía estamos aprendiendo sobre esta condición, ahora sabemos que ha estado causando todos los espasmos que he tenido. Ha sido realmente difícil enfrentar estos desafíos", afirma en un vídeo de YouTube publicado un año después.