Neurogene reveló el pasado 11 de noviembre la muerte de un paciente tras recibir una dosis alta del candidato a terapia génica para el síndrome de Rett, según informa Fierce Biotech. Ahora, la empresa de biotecnología ha proporcionado una actualización sobre el individuo en una presentación regulatoria financiera.
Así, la empresa dijo que la persona murió "después de complicaciones de un síndromehiperinflamatorio poco común y potencialmente mortal asociado con la exposición sistémica a altas dosis de virus adenoasociados (AAV)". De acuerdo con actualizaciones anteriores, el paciente había recibido la terapia genética, denominada NGN-401, el 5 de noviembre y posteriormente mostró signos de síndrome hiperinflamatorio sistémico.
"El evento adverso no fue algo sorprendente como resultado de la diferencia de 3 veces en la dosis"
Algunas personas desarrollan el síndrome después de recibir dosis altas de AAV, el vector que se utiliza para administrar muchas terapias genéticas. El paciente con Rett fue la tercera persona que recibió la dosis alta de NGN-401.
La directora financiera de Neurogene, Christine Mikail, había analizado el impacto de la dosificación el 11 de noviembre y dijo a los analistas que el evento adverso "no fue algo sorprendente como resultado de la diferencia de 3 veces en la dosis".
El síndrome de Rett es un trastorno genético neurológico y de desarrollo poco frecuente que afecta la forma en que el cerebro se desarrolla. Los niños que padecen el síndrome de Rett generalmente comienzan a perder la capacidad de hablar, hacer contacto visual y comunicarse de otras formas. Pueden perder el interés en las demás personas, los juguetes y el entorno. Algunos niños sufren los cambios, como la pérdida repentina del habla, rápidamente.