La compañía Moderna, una compañía de biotecnología pionera en terapias y vacunas de ARN mensajero (ARNm) y la organización sin fines de lucro Instituto de Medicamentos que cambian la vida (ILCM, por sus siglas en inglés), han anunciado una nueva colaboración para desarrollar un nuevo ARNm terapéutico (ARNm-3351) para el Síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1), una enfermedad ultra rara.
Se estima que solo hay aproximadamente entre 70 y 100 casos conocidos de CN-1 en el mundo. Por ello, el objetivo de la colaboración es hacer que una terapia de ARNm para el tratamiento de CN-1 esté disponible sin coste para los pacientes.
Tal y como ha informado la compañía en un comunicado, según los términos del acuerdo, Moderna otorgará la licencia de mRNA-3351 a ILCM sin tarifas iniciales y sin pagos posteriores. Por su parte, ILCM será responsable del desarrollo clínico del ARNm-3351 y planea iniciar estudios clínicos de mRNA-3351 en el próximo año 2022.
El síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1) es un trastorno genéticamente hereditario muy raro causado por la mutación en el gen UGT1A1 en el que la bilirrubina, una sustancia producida por el hígado, no se puede descomponer. El síndrome ocurre cuando la proteína que normalmente convierte la bilirrubina en una forma que se puede eliminar fácilmente del cuerpo no funciona correctamente. Sin esta enzima, la bilirrubina puede acumularse en el cuerpo y provocar ictericia y daños en el cerebro, los músculos y los nervios. Los síntomas se hacen evidentes poco después del nacimiento y pueden poner en peligro la vida.
El objetivo de la colaboración es hacer que una terapia de ARNm para el tratamiento de CN-1 esté disponible sin coste para los pacientes
Los tratamientos estándar actuales de atención se basan en tratamientos de fototerapia de hasta 12 horas al día durante toda la vida. El único tratamiento definitivo es el trasplante de hígado que se asocia con su propio conjunto de efectos secundarios y riesgo de muerte.
"En Moderna, creemos que las terapias de ARNm tienen el potencial de impactar profundamente a los pacientes con enfermedades raras y sus familias. Las enfermedades ultrararas son siempre un desafío para nuestra industria dada la muy pequeña cantidad de pacientes que podrían beneficiarse del medicamento", ha señalado Stéphane Bancel, director ejecutivo de Moderna.
"Decidimos que en lugar de cobrar un precio alto por el medicamento candidato, que no está alineado con nuestros valores, preferiríamos regalarlo gratis. En esta asociación innovadora, el Instituto de medicamentos que cambian la vida no pagará Moderna una tarifa inicial o cualquier pago posterior. Moderna también proporcionará el material mRNA-3351 de forma gratuita. El ARNm-3351 es un candidato terapéutico para el síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 y nuestro objetivo es brindar una nueva esperanza a los pacientes y sus familias", ha añadido Bancel.
Por su parte, James M. Wilson, cofundador y director científico del ILCM y director del Centro de Enfermedades Huérfanas de la Universidad de Pennsylvania, ha señalado que "los niños con esta enfermedad pueden ser estigmatizados por tener ictericia severa mientras viven con el temor de experimentar un episodio de kernicterus potencialmente mortal".
"La plataforma terapéutica de ARNm de Moderna tiene el potencial no solo de tratar sino de prevenir estas crisis metabólicas letales. Esta asociación con Moderna podría servir como modelo para desarrollar medicamentos que cambian la vida de quienes padecen enfermedades raras cuando los modelos comerciales tradicionales para el desarrollo de medicamentos se quedan cortos", ha subrayado M. Wilson.
Por último, Alex Kamal, cofundador y director ejecutivo de ILCM, está "entusiasmado" de colaborar con Moderna para hacer avanzar un ARNm para el tratamiento de Crigler-Najjar. "En el Instituto, creemos que una vida sana es un derecho humano básico, y luchamos para mejorar la vida de todas las personas que padecen enfermedades menos comunes pero aún devastadoras. Estamos agradecidos por el apoyo de Moderna a nuestro novedoso modelo de negocio sin fines de lucro al proporcionar nuestro primer medicamento destinado a transformar las vidas de las personas que padecen el síndrome de Crigler-Najjar en todo el mundo", ha concluido Kamal.