El informe ‘World Preview 2022 Outlook to 2028’, elaborado por la consultora Evaluate Pharma, actualiza las previsiones del sector farmacéutico de cara a 2028 y analiza los años de pandemia. Entre los datos más relevantes que aporta se encuentra el papel creciente de los medicamentos destinados a grupos reducidos de pacientes, conocidos como “huérfanos” y su futuro en la industria farmacéutica.
Como sector principal se encuentra la Oncología, con un crecimiento dos veces más rápido que cualquier otra rama de la salud, esto se debe principalmente al desarrollo en la medicina de precisión, los altos precios, las múltiples indicaciones por producto, el potencial de combinación de medicamentos y la revisión regulatoria acelerada.
Mientras que la genómica divide el cáncer en subtipos menos prevalentes, los medicamentos oncológicos a menudo se clasifican como "raros", lo que explica en cierta manera por qué las aprobaciones de medicamentos huérfanos de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ahora igualan o superan en número a las de enfermedades más extendidas.
Una de las consecuencias de esta situación es el miedo a los altos precios alcanzados por los medicamentos huérfanos y al coste acumulativo en los sistemas de salud
Los datos de Evaluate muestran que el mercado de medicamentos huérfanos seguirá creciendo en el futuro. En cifras, la tasa compuesta anual de 2021-2026 supera el 12% y para 2026 se espera que sea del 20% de todas las ventas de medicamentos recetados y casi un tercio del valor de la cartera mundial de medicamentos. Económicamente, cada uno de los diez principales medicamentos huérfanos tendrá un valor de entre 3 mil millones de dólares (2.829.388.032 euros) y 13 mil millones de dólares (12.260.680.704 euros) para 2026.
Estas aproximaciones muestran la importancia que ha adquirido y adquirirá en el futuro los medicamentos para enfermedades raras y vislumbran un panorama dónde la reforma de la Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos, de 40 años de antigüedad, y la Regulación de Huérfanos de la Unión Europea de 1999 para moderar los precios, estarán bajo el foco.
Una de las consecuencias de esta situación es el miedo a los altos precios alcanzados por los medicamentos huérfanos y al coste acumulativo en los sistemas de salud. Fundamentados en cierta manera por la diferencia de requisitos de evidencia entre estos tipos de medicamentos. “El organismo de control de costo-beneficio del Instituto de Revisión Clínica y Económica, cuestiona si las aprobaciones aceleradas y otros incentivos económicos de los que disfrutan tales medicamentos en virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU. y su equivalente europeo pueden haber llevado el péndulo demasiado lejos”, señalan en el informe.
ESPAÑA
La situación presente en España no es tan positiva, ya que según expone la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), tan solo se financian el 43% de los fármacos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas).
Un tema que se abordó en la 'I Jornada Formativa I Enfermedades Raras en España: Retos comunes y proyecciones de futuro' y que dejó datos muy negativos como que de la petición de autorización en 116 productos, tan solo se han financiado59 en el Sistema Nacional de Salud (SNS), además de que se tarda 26 meses de media desde que se solicita la autorización de financiación hasta que se hace efectiva.
“A pesar de ese gran interés manifestado por investigadores y laboratorios y de las demandas crecientes de los miles de pacientes que buscan una solución a una de las más de 6.000 enfermedades raras, el acceso a la innovación en nuestro país es cada vez más lento e impredecible”, lamentan desde AELMHU.