Marinus Pharmaceuticals ha sufrido un revés en la fase 3 que ha llevado a la farmacéutica con sede en Pensilvania a considerar la posibilidad de despedir personal y descartar el desarrollo de su medicamento estrella contra las convulsiones. En este sentido, según informa FiercePharma, Marinus dice ahora que está avanzando hacia una oportunidad de expansión para el estado epiléptico refractario (RSE) con un 45% menos de empleados.
El total de la reducción de la fuerza laboral se reveló cuando la compañía informó de 8,5 millones de dólares (8,06 millones de euros) en ventas de Ztalmy (ganaxolona) en el tercer trimestre. Esto representa un crecimiento del 56% con respecto al tercer trimestre del año anterior.
El total de la reducción de la fuerza laboral se reveló cuando la compañía informó de 8,5 millones de dólares (8,06 millones de euros) en ventas de ganaxolona en el tercer trimestre
Actualmente, Ztalmy está aprobado en una formulación de suspensión oral para pacientes con convulsiones asociadas con el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD) luego de su aprobación por parte de la FDA en 2022. Desde la aprobación, las esperanzas de expansión de Marinus para la franquicia se han visto afectadas por dos ensayos de fase 3 fallidos.
En junio, la farmacéutica informó de que, aunque una formulación de ganaxolonaintravenosa se asoció con una mejora estadísticamente significativa en el cese del estado epiléptico en pacientes con RSE, la proporción de pacientes del ensayo que no progresaron a la anestesia intravenosa no alcanzó la significación estadística. El resultado de uno de dos en los criterios de valoración coprimarios resultó en un ensayo fallido.
Pese a todo, la compañía consideró los hallazgos del primer estudio aleatorizado de fase 3 como “información valiosa que guiará nuestra investigación y desarrollo en curso en nuestra misión de brindar opciones de tratamiento innovadoras y efectivas a quienes las necesitan”, dijo en ese momento el director ejecutivo, el Dr. Scott Braunstein.
Las esperanzas para la ganaxolonaintravenosa en el tratamiento de la enfermedad renal crónica (RSE) aún no se han perdido totalmente, pues la FDA le ha otorgado a Marinus una clasificación de tipo C, según informaron desde la propia empresa. Esta semana, la agencia y la compañía discutirán un posible camino a seguir para el medicamento en esta indicación. Además, la reunión se llevará a cabo este año.
El desarrollo de la ganaxolona oral se ha detenido debido al fracaso de un estudio sobre las convulsiones asociadas al complejo de esclerosis tuberosa
Por el momento, el desarrollo de la ganaxolonaoral se ha detenido debido al fracaso de un estudio sobre las convulsiones asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (CET). En ese ensayo de fase 3, las reducciones en la frecuencia de las convulsiones "favorecieron" al grupo de tratamiento, pero no dieron lugar a una significación estadística.
Braunstein ha reconocido que "no es probable" que esos resultados sean suficientes para presentar una solicitud ante la FDA, que estaba prevista para abril de 2025. El estudio impulsó a Marinus a avanzar hacia los despidos y poner fin al desarrollo de ganaxolona, además de buscar "explorar alternativas estratégicas" para maximizar el valor para los accionistas.
Aunque la compañía sigue respaldando el uso del fármaco en su indicación aprobada, Marinus redujo finalmente su pronóstico de ingresos para todo el año a entre 33 y 34 millones de dólares (31 y 32 millones de euros), por debajo del rango anterior de 33 a 35 millones de dólares (31 y 33 millones de euros). La compañía tenía 42,2 millones de dólares en efectivo (40,04 millones de euros) y equivalentes de efectivo a septiembre para financiar las operaciones hasta el segundo trimestre del próximo año. Según Marinus, las pérdidas netas durante el trimestre totalizaron 24,2 millones de dólares (22,96 millones de euros).