La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado el fármado de Bristol Myers Squibb (BMS) Orencia (abatacept) para la profilaxis (prevención) de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD), una afección que ocurre cuando la médula ósea del donante o las células madre atacan al receptor del injerto, en combinación con ciertos inmunosupresores.
Esta es la primera aprobación de un fármaco por parte de la FDA para la prevención de la aGVHD e incorpora evidencia del mundo real (RWE) como un componente de la determinación de la eficacia clínica. Según ha informado el regulador estadounidense en un comunicado, RWE es evidencia clínica con respecto al uso y los beneficios o riesgos potenciales de un producto médico derivado del análisis de datos del mundo real, es decir, datos relacionados con el estado de salud del paciente y la prestación de atención médica, datos recopilados de forma rutinaria de una variedad de fuentes, incluidos los datos de registro. Hay importantes esfuerzos en curso en la FDA para incorporar el uso de RWE de alta calidad para respaldar la toma de decisiones regulatorias.
El fármaco es un inmunomodulador diseñado para interrumpir el ciclo continuo de activación de las células T al unirse e inhibir las proteínas involucradas en la coestimulación
"La enfermedad aguda de injerto contra huésped puede afectar diferentes partes del cuerpo y convertirse en una complicación grave después del trasplante", ha señalado el doctor Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas en el Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Medicamentos. "Al prevenir potencialmente la enfermedad, más pacientes pueden someterse con éxito a un trasplante de médula ósea o de células madre con menos complicaciones", ha añadido.
Orencia es un inmunomodulador diseñado para interrumpir el ciclo continuo de activación de las células T al unirse e inhibir las proteínas involucradas en la coestimulación, un proceso de señalización que induce a las células T a atacar.
La última aprobación se basó en un ensayo de fase 2 de 186 pacientes que mostró que la adición de Orencia a la profilaxis estándar (un inhibidor de la calcineurina más metotrexato) condujo a una supervivencia sin EICH aguda significativamente mayor a los 180 días después del trasplante para aquellos en el donante no emparentado no emparejado brazo. En el brazo no emparentado compatible, Orencia proporcionó una supervivencia libre de EICH aguda numéricamente más alta.
Orencia fue aprobado originalmente por la FDA en 2005 para el tratamiento de la artritis reumatoide en adultos y también está aprobado para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil poliarticular y la artritis psoriásica del adulto.