La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) enfrentará a un comité asesor la eficacia de los ensayos de Spartk Therapeutic por su tratamiento génico para el trastorno ocular.

El fármaco, con el nombre provisional de Luxturna, está bajo revisión y espera tratar una rara condición de pérdida de la vista conocida como bialélica RPE65, una mutación asociada a la distrofia retiniana que afecta a alrededor de 3.500 personas en Estados Unidos y Europa y no tiene tratamientos aprobados.

Esta terapia se administra a través de inyecciones debajo de la retina en ambos ojos y tiene como objetivo corregir el defecto genético subyacente en la retina.

El documento de la FDA establece una serie de temas que se discutirán en la reunión de este jueves, incluyendo si la prueba de movilidad de múltiples luminancias (MLMT) es apta para el propósito, sobre todo porque el ensayo de Spark no alcanzó el objetivo secundario de mejorar la agudeza visual.

"Si la FDA decide finalmente darle luz verde será la primera terapia génica que se aprobará en Estados Unidos"

Por supuesto, también se debatirá el tema de la seguridad. La FDA cita una serie de preocupaciones de seguridad con la terapia de Spark, incluyendo complicaciones tales como daño a la retina y la mácula del ojo, y también quiere hablar sobre la durabilidad de la terapia y los riesgos que pueden estar asociados con el re-tratamiento el mismo ojo.

Otra cuestión clave que quieren discutir es el mejor momento de la terapia, dado que el juicio de Spark involucró a niños con pérdida significativa de la vista, pero la evidencia apunta a menos beneficio de la terapia en una enfermedad más avanzada.