La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado luz verde a los ensayos de Spark Therapeutic por su tratamiento génico para el trastorno ocular.

El fármaco, con el nombre provisional de Luxturna, fue respaldado unánimemente por el comité asesor, pese a las preguntas de los revisores de la agencia sobre los puntos finales clínicos utilizados en el ensayo y la seguridad fundamentales de la biotecnología. Ahora, la FDA decidirá si lo verificará el próximo mes de enero.

Los 16 miembros del comité fueron persuadidos por los datos de Luxturna que espera tratar una rara condición de pérdida de la vista conocida como bialélica RPE65, una mutación asociada a la distrofia retiniana que afecta a alrededor de 3.500 personas en Estados Unidos y Europa.

Asimismo, el testimonio de las personas tratadas con la terapia también jugó su parte.

En el ensayo de fase 3 primaria, el 93% de los participantes mostró cierta mejora en su visión funcional. Las personas con IRD bialélico RPE65 nacen con visión pobre y generalmente pierden la vista por completo. Aquellos tratados en el estudio de Spark mostraron mejoras funcionales a los 30 días.

Los pacientes describieron qué nivel de mejora significaba para su vida diaria, por ejemplo, permitiéndoles leer expresiones faciales, reconocer colores y salir de noche.

"El voto positivo nos acerca a llevar esta terapia génica viral adeno-asociada (AAV) en investigación a los pacientes"

Spark considera que el voto positivo “les acerca a llevar esta terapia génica viral adeno-asociada (AAV) en investigación a los pacientes", mientras que los analistas de Jefferies dijeron que la aprobación de la FDA sería un "momento decisivo" para todo el campo de terapia.

Con la aprobación más que probable, los precios han cambiado rápidamente, pero la biotecnología no está revelando sus planes al respecto, ya que ha señalado que lo hará una vez que la FDA haya emitido su veredicto.