El desarrollo de tratamientos para enfermedades raras ha avanzado significativamente en los últimos años, pero en Japón persiste un fenómeno conocido como drug lag, el retraso en la aprobación de fármacos en comparación con otros mercados. Una reciente investigación analiza la evolución de este problema y los factores que contribuyen a su resurgimiento, señalando que, a pesar de los esfuerzos regulatorios, la brecha en la disponibilidad de estos tratamientos sigue aumentando.
Según el estudio, Japón había logrado reducir el retraso en la aprobación de medicamentos huérfanos en la última década, disminuyendo la diferencia de tiempo entre la aprobación en EE.UU. y Japón de 2,4 años en 2006 a 0,4 años en 2021. Sin embargo, desde 2017, el drug lag ha vuelto a aumentar, impulsado por cambios en las estrategias de desarrollo de la industria farmacéutica y la creciente participación de pequeñas y medianas empresas (pymes) extranjeras en la innovación farmacéutica.
El estudio señala que el número de medicamentos huérfanos aprobados en EE.UU. ha crecido desde 2018, pero en Japón la cantidad de fármacos no aprobados ha aumentado, superando incluso a Europa. Entre 2005 y 2021, se aprobaron 243 medicamentos huérfanos en EE.UU., de los cuales 105 aún no estaban aprobados en Japón a marzo de 2024. Además, 78 de estos fármacos no han sido desarrollados en Japón, lo que evidencia un fenómeno de drug loss, en el que ciertos medicamentos nunca llegan al mercado japonés, lo que limita las opciones terapéuticas para los pacientes con enfermedades raras.
Un total de 78 de estos fármacos no han sido desarrollados en Japón, lo que evidencia un fenómeno de drug loss
El estudio atribuye esta situación a los cambios en las estrategias de investigación y desarrollo (I+D) de la industria farmacéutica global. Mientras que las grandes farmacéuticas han optado por estrategias de desarrollo global con licencias de exclusividad en fases tempranas, las compañías japonesas han adoptado un modelo en el que adquieren licencias de medicamentos en etapas avanzadas. Este enfoque, conocido como estrategia de "puente", depende de datos de ensayos clínicos realizados en el extranjero y requiere estudios adicionales en Japón para su aprobación, lo que contribuye a prolongar los tiempos de espera.
Por otro lado, el documento destaca que la industria farmacéutica japonesa ha priorizado la in-licenciación de fármacos en fases tardías en lugar de participar en su desarrollo desde el inicio. Esta estrategia ha permitido reducir riesgos, pero al mismo tiempo ha incrementado el retraso en la disponibilidad de estos tratamientos. Además, los medicamentos cuyos titulares de autorización de comercialización en Japón no tienen una base operativa en el país presentan un retraso significativamente mayor.
Otra de las razones detrás del drug lag en Japón es la baja participación del país en ensayos clínicos multinacionales. A pesar de los esfuerzos regulatorios para fomentar la inclusión de Japón en estos estudios, su tasa de participación sigue siendo menor en comparación con países como EE.UU. y Alemania.
Según el estudio, los medicamentos huérfanos desarrollados bajo la estrategia de "puente" presentan una mediana de retraso de 1.246 días en Japón, mientras que aquellos que siguen una estrategia de desarrollo global tienen un retraso de solo 204 días. Esta diferencia subraya la importancia de la integración temprana de Japón en el desarrollo de estos tratamientos para evitar retrasos en su aprobación.
Estas reformas han generado incertidumbre en las farmacéuticas sobre la viabilidad comercial de ciertos tratamientos
El documento también analiza el impacto económico del drug lag en Japón. Mientras que el mercado global de tratamientos para enfermedades raras ha crecido un 13% anual entre 2022 y 2030, con más del 60% de los ingresos provenientes de Norteamérica, el mercado farmacéutico japonés enfrenta una reducción de rentabilidad debido a las reformas en el sistema de precios de medicamentos. Estas reformas han generado incertidumbre en las farmacéuticas sobre la viabilidad comercial de ciertos tratamientos, lo que ha llevado a algunas compañías a priorizar otros mercados sobre Japón.
Para abordar este problema, el gobierno japonés ha implementado diversas medidas regulatorias con el objetivo de agilizar la aprobación de fármacos huérfanos. Entre estas medidas se encuentran la flexibilización de los requisitos para la inclusión de Japón en ensayos clínicos internacionales, la agilización de la revisión regulatoria de medicamentos innovadores y la introducción de un esquema de precios que favorezca el acceso temprano a estos tratamientos.
El estudio indica que el impacto de los iniciativos regulatorias en Japón aún no ha sido suficiente para frenar el drug lag. A pesar de los esfuerzos por agilizar la aprobación de medicamentos, la falta de integración temprana en el desarrollo global y la dependencia de la in-licenciación tardía siguen siendo obstáculos.
Se destaca la necesidad de fortalecer el ecosistema de innovación farmacéutica y fomentar alianzas con SMEs extranjeras para mejorar el acceso a tratamientos para enfermedades raras. Además, es crucial evaluar continuamente las reformas para medir su efectividad en la reducción del drug lag y drug loss. La creciente brecha con EE.UU. sigue representando un desafío para la industria y los pacientes, aumentando la presión sobre autoridades y empresas para encontrar soluciones efectivas.