El proceso de investigación y desarrollo (I+D) de tratamientos es un camino largo, desafiante y repleto de burocracia. Prueba de ello, es que solo el 12% de los nuevos medicamentos son finalmente aprobados por la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). En este panorama tan complicado, las compañías biofarmacéuticas juegan un papel fundamental en el avance de la medicina, ya que son artífices del desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades que antes eran incurables o tenían un tratamiento muy limitado.
Un informe de Pharma Org apunta que, en el caso de Estados Unidos, sede de la mayoría de las compañías más importantes de la industria farmacéutica, las biofarmacéuticas invierten más de 91.000 millones de dólares (83.947 millones euros) al año en el estudio de nuevos avances científicos en tratamientos para la hepatitis C, VIH, cáncer, fibrosis quística y enfermedades neurodegenerativas, entre otras. Un trabajo que, a pesar de estar lastrado por la regulación y los costes, gracias al continuo compromiso de los investigadores.
Las biofarmacéuticas invierten más de 83.947 millones euros al año en el estudio de nuevos avances científicos en tratamientos para la hepatitis C, VIH, cáncer, fibrosis quística y enfermedades neurodegenerativas
Uno de los subgrupos de los medicamentos innovadores más conocidos son los de primera clase, que hacen referencia a aquellos que utilizan un mecanismo de acción diferente al de cualquier otro medicamento ya aprobado. Es decir, funcionan de manera totalmente diferente a lo antes visto, lo que les convierte en una opción terapéutica prometedora para aquellas enfermedades que no responden a los tratamientos ya existentes.
Precisamente el informe de Pharma Org recoge que casi el 70% de los medicamentos en desarrollo clínico son potencialmente de primera clase, aumentando las posibilidades de encontrar nuevos tratamientos efectivos. Aunque es cierto que este porcentaje disminuye en las etapas finales, ya que cuentan con un mayor grado de incertidumbre y menos inversión
Otro de los puntos en los que hace especial hincapié este informe que analiza el papel de la industria biofarmacéutica en torno a la innovación son los medicamentos huérfanos. Según indican los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés), existen aproximadamente 7.000 enfermedades raras que afectan a cerca de 30 millones de personas en Estados Unidos, entre estas, más del 90% no cuenta con medicamentos aprobados, a pesar de que más del 85% se categorizan como enfermedades graves o mortales.
Casi el 70% de los medicamentos en desarrollo clínico son potencialmente de primera clase, aumentando las posibilidades de encontrar nuevos tratamientos efectivos
En la actualidad se encuentran 1.135 ensayos en desarrollo clínico que han recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA. Esto implica que las farmacéuticas reciben ciertos incentivos financieros y regulatorios para tratar de dar respuesta a enfermedades desatendidas. Además, según indica el informe, el número de designaciones de huérfanos ha aumentado constantemente durante los últimos 30 años a medida que los avances científicos han permitido a los investigadores identificar enfermedades raras con mayor precisión. Pese a que 1.135 ensayos hayan recibido la designación de medicamento huérfano, esto no significa necesariamente que el ensayo será aprobado, ya que el medicamento en investigación debe cumplir con una serie de criterios y estándares de aprobación de la propia FDA.
En este panorama, la industria biofarmacéutica trata de aportar un poco de luz sobre la oscuridad de la mano de los avances científicos y tecnológicos, que están permitiendo que objetivos moleculares y biológicos que estaban fuera de alcance o eran completamente desconocidos, se están volviendo accesibles. Entre los enfoques innovadores que destacan actualmente en este ámbito, se encuentran la terapia celular, con 545 ensayos; las terapias CAR-T, con 348; la terapia génica, con 28; los ensayos terapéuticos de ADN, con 265; y los ensayos de virus oncolíticos, con 133.