La compañía estadounidense Pfizer ha comunicado que su terapia genética experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) no ha logrado mejorar la función de movimiento de los pacientes en un ensayo de última etapa en comparación con un placebo.
Además, según recoge Reuters, la terapia tampoco mostró una diferencia significativa con el mencionado placebo en los objetivos secundarios del estudio. Entre los que se encuentran: el tiempo que tardan los pacientes en levantarse del suelo o en la velocidad de carrera o caminata en los 10 primeros metros.
En cuanto a la propia DMD, se trata de un trastorno genético de desgaste muscular en el que la mayoría de los pacientes carecen de la proteína distrofia, encargada de mantener los músculos en forma. Se estima que este trastorno afecta a 1 de cada 3.500 recién nacidos hombres en todo el mundo.
Estos resultados marcan otro revés para la compañía estadounidense que necesita ingresos de nuevos medicamentos mientras siguen perdiendo miles de millones de dólares por la caída de las ventas de productos Covid-19
La terapia génica de Pfizer busca introducir una copia funcional abreviada del gen defectuoso, conocido como distrofina, en las células musculares de los pacientes. Esta versión, llamada microdistrofina, no produce la proteína distrofina completa, pero sí puede proporcionar cierto grado de función muscular, lo que podría mejorar la fuerza y la movilidad de los pacientes.
A pesar de las expectativas, los resultados del ensayo en niños de 4 a 7 años no han sio buenos y marcan otro revés para la compañía estadounidense, que necesita ingresos de nuevos medicamentos mientras siguen perdiendo miles de millones de dólares por la caída de las ventas de productos Covid-19. Además, la farmacéutica anunció recientemente que un paciente en una etapa anterior de un ensayo con niños de 2 a 3 años había muerto de un paro cardíaco después de recibir la terapia.