La biotecnológica estadounidense BioMarin Pharmaceutical parecía estar muy cerca de la aprobación de la Agencia del Medicamento de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), de su terapia génica para la hemofilia A, Roctavian. Sin embargo, la agencia ha anunciado hoy el retraso de tres meses de la fecha estipulada para su decisión.
La compañía había presentado recientemente el resultado de nuevos datos sobre el tratamiento pertenecientes a investigaciones de hace tres años, la respuesta de la agencia se centró en la necesidad de más tiempo para anunciar la decisión final, concretamente, el 30 de junio.
Seguimos trabajando de cerca con la FDA y apreciamos el compromiso activo de la agencia
Desde BioMarin explican que el trabajo para terminar comercializando Roctavian en Estados unidos pasa también por elaborar un contrato de garantía para los pagadores y el diseño de un plan para los centros de tratamiento en todo el país. Un proceso que llega casi seis años después de obtener la designación de terapia revolucionaria.
"Seguimos trabajando de cerca con la FDA y apreciamos el compromiso activo de la agencia mientras buscamos brindar esta importante terapia a los pacientes con hemofilia A grave", señaló en un comunicado el presidente de I+D de BioMarin, Hank Fuchs.
En 2020, BioMarin recibió una carta de respuesta completa de la FDA, que recogía la preocupación sobre la duración del beneficio del medicamento. Años más tarde, BioMarin volvió a presentar su última solicitud en septiembre, esta vez, la FDA ya completó una inspección previa a la licencia de la planta de fabricación que produce Roctavian. La compañía ha estimado que los ingresos de Roctavian en 2023 oscilarán entre 100 y 200 millones de dólares (94.849.664 y 189.699.328 euros).