Mallinckrodt ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha emitido una Carta de respuesta completa (CRL) con respecto a la nueva Solicitud de fármaco (NDA) que busca la aprobación del agente en investigación terlipresina para el tratamiento de adultos con síndrome hepatorrenal tipo 1 (HRS-1).
El CRL declaró que, según los datos disponibles, la agencia no puede aprobar el NDA de terlipresina en su forma actual y requiere más información para respaldar un perfil de riesgo-beneficio positivo de terlipresina para pacientes con HRS-1. El HRS-1 es un síndrome agudo y potencialmente mortal que implica insuficiencia renal aguda en personas con cirrosis 1 para el que actualmente no existe un tratamiento aprobado por la FDA.
"Aunque estamos decepcionados de que la FDA haya emitido una carta de respuesta completa para la terlipresina, seguimos confiando en la solidez de los datos de nuestro estudio Fase 3 CONFIRM, que es el ensayo clínico más grande jamás realizado en esta rara condición", ha declarado Steven Romano, vicepresidente ejecutivo y director científico de Mallinckrodt.
"El HRS-1 es una enfermedad compleja que afecta a una población de pacientes críticamente enfermos sin un tratamiento aprobado en los EE. UU. En la actualidad. Estamos sorprendidos y en desacuerdo con la decisión de la FDA y seguimos comprometidos con todas las opciones disponibles mientras continuamos trabajando con la FDA. hacia la aprobación de la terlipresina para ayudar a abordar este síndrome difícil y potencialmente mortal", ha añadido Romano.
La terlipresina es un agente en investigación que se está evaluando para el tratamiento de HRS-1 en Estados Unidos y la FDA aún no ha establecido su seguridad y eficacia
La terlipresina es un agente en investigación que se está evaluando para el tratamiento de HRS-1 en Estados Unidos y la FDA aún no ha establecido su seguridad y eficacia.
La terlipresina está aprobada en muchos países fuera de los Estados Unidos, donde ha sido un estándar de atención durante décadas en el tratamiento de pacientes con HRS-1. La terlipresina, junto con la albúmina, es actualmente el estándar de atención para el HRS-1 en los países donde está disponible.
En 2005, la FDA le otorgó la designación Fast Track a la terlipresina, que prevé una revisión acelerada para facilitar el desarrollo de medicamentos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y satisfacer una necesidad médica no satisfecha.
En 2016, Mallinckrodt y la FDA llegaron a un acuerdo sobre el diseño del protocolo del ensayo Fase 3 CONFIRM y el análisis de datos bajo el proceso de evaluación del protocolo especial (SPA) de la agencia. Un SPA es un acuerdo anticipado con la FDA para la aceptabilidad del diseño clínico, criterios de valoración y análisis de datos estadísticos para un ensayo de fase 3 antes del inicio del ensayo.
En este sentido, el pasado 15 de julio, la compañía anunció que el Comité Asesor de Medicamentos Cardiovasculares y Renales de la FDA votó para recomendar la aprobación de su agente en investigación terlipresina para tratar a adultos con HRS-1 basándose, en parte, en los resultados del ensayo Fase 3 CONFIRM.