La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a neflamapimod, el principal fármaco en investigación de la compañía CervoMed, para el tratamiento de la demencia frontotemporal, una enfermedad neurodegenerativa rara y debilitante. Según informa Pharmaceutical Technology, esta designación es un importante paso para el medicamento, que actualmente se está evaluando en un ensayo clínico de fase IIb para tratar la demencia en etapa temprana con cuerpos de Lewy. El ensayo, denominadoRewinD-LB (NCT05869669), está investigando el fármaco en 159 pacientes y se espera que los resultados principales sean publicados el próximo mes.
La noticia fue bien recibida por el mercado, con el precio de las acciones de CervoMed experimentando un aumento del 14,6%. Las acciones pasaron de 7,98 dólares al cierre del mercado el 26 de noviembre a 9,15 dólares el 27 de noviembre, lo que refleja un optimismo renovado sobre el potencial del fármaco. El director ejecutivo de CervoMed, John Alam, destacó que la empresa planea avanzar con neflamapimod hacia un ensayo de fase III a mediados de 2025, con una posible presentación reglamentaria en 2027, sujeto a los resultados positivos del ensayo RewinD-LB.
Este fármaco ha demostrado que tiene el potencial de mejorar la gravedad de los síntomas de la demencia
El neflamapimod ha demostrado en ensayos previos, como el ensayo de fase IIa AscenD-LB (NCT04001517), que tiene el potencial de mejorar la gravedad de los síntomas de la demencia y la movilidad funcional en pacientes con demencia por cuerpos de Lewy en etapa temprana. Este fármaco, que actúa como inhibidor de la p38MAP quinasa alfa (p38a), es considerado un tratamiento prometedor para abordar la disfunción sináptica, un aspecto reversible de los procesos neurodegenerativos subyacentes en la demencia con cuerpos de Lewy.
La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA ofrece importantes incentivos financieros, como créditos fiscales para los ensayos clínicos, exención de tarifas de solicitud de comercialización y siete años de exclusividad en el mercado estadounidense tras la aprobación. Si bien existen tratamientos para aliviar los síntomas de la demencia con cuerpos de Lewy, como los inhibidores de la acetilcolinesterasa, no existen terapias aprobadas que aborden la causa subyacente de la enfermedad, lo que hace que neflamapimod sea un candidato clave en este campo.
La demencia frontotemporal, que afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos, actualmente no tiene tratamientos aprobados, lo que subraya la importancia de los esfuerzos de CervoMed para desarrollar una terapia efectiva. Alam expresó su satisfacción por la designación de medicamento huérfano, subrayando la carga que esta enfermedad impone a los pacientes y sus cuidadores.
Se espera que esta financiación impulse tanto el desarrollo clínico actual como los futuros
Este avance en el desarrollo de neflamapimod se ve respaldado por un sólido apoyo financiero. En marzo de 2024, CervoMed recaudó hasta 149,4 millones de dólares en una colocación privada dirigida por RA Capital Management, con la participación de Armistice Capital, Special Situations Funds y Soleus Capital. Se espera que esta financiación impulse tanto el desarrollo clínico actual como los futuros ensayos del fármaco.
CervoMed continúa avanzando con su objetivo de ofrecer soluciones terapéuticas innovadoras para tratar enfermedades neurodegenerativas raras, con la esperanza de proporcionar nuevas opciones de tratamiento para los pacientes afectados por la demencia frontotemporal y otras formas de demencia.