La farmacéutica británica Orchard Therapeutics recibirá varios beneficios en el desarrollo acelerado de fármacos después de que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) les haya concedido una revisión prioritaria a la terapia génica OTL-203 dirigida al síndrome de Hurler. Una enfermedad rara que se caracteriza por anomalías esqueléticas, deterioro cognitivo, enfermedad cardíaca, problemas respiratorios, entre otros.
Este programa de vía rápida está diseñado con el objetivo de acelerar el desarrollo de medicamentos que traten enfermedades graves. En el caso de Orchard, se centra en la terapia génica con células madre hematopoyéticas para tratar el síndrome de Hurler. Ya en 2020, OTL-203 recibió el estatus de medicamento huérfano y la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA.
La decisión de la agencia se basa en los datos provisionales y de seguimiento del estudio de prueba de concepto de la farmacéutica. Ambos conjuntos de datos, según apunta la FDA, demuestran un crecimiento continuo mayor del esperado, con mejoras en la salud esquelética y un rendimiento cognitivo estable.
El programa de vía rápida está diseñado con el objetivo de acelerar el desarrollo de medicamentos que traten enfermedades graves. En el caso de Orchard, se centra en la terapia génica con células madre hematopoyéticas
Además, Orchard anunció que ha iniciado un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado para evaluar la eficacia y seguridad de OTL-203 en un total de 40 pacientes en seis centros de Estados Unidos y Europa.
En términos financieros, el pasado mes de octubre, la farmacéutica japonesa Kyowa Kirin llegó a un acuerdo de compra con Orchard por un total de 477 millones de dólares (442.551.060 euros). Precisamente Kyowa comentó que la plataforma de terapia génica con células madre de Orchard será clave para impulsar su cartera de enfermedades genéticas.
Además de OTL-203, Orchard Therapeutics cuenta con otros proyectos muy desarrollados, como la terapia para la mucopolisacaridosis tipo IIIA, conocida como síndrome de Sanfilippo, que presentó resultados muy positivos en el pasado mes de mayo; o el candidato OTL-200, que recibió la designación de revisión prioritaria de la FDA para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática.