La Agencia del Medicamento de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), ha dejado ver que rechazará la solicitud de aprobación del medicamento para el hipoparatiroidismode Ascendis. Una noticia que llega a menos de un mes del resultado final.
La estrategia del fabricante danés situaba el 30 de abril como fecha clave en el proceso, en base al cronograma establecido por la FDA en octubre. Pero la realidad en ese momento era otra, desde la agencia habían explicado que no se planteaban realizar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud de la terapia hormonal, TransCon PTH.
Meses después, no fue así y la FDA ha notificado sobre una serie de deficiencias en la propuesta que les impiden a la empresa seguir con las discusiones sobre el etiquetado y los requisitos de comercialización.
Este tipo de anuncios nunca benefician a la confianza de los inversores en la compañía, y así ha sido, cayendo las acciones de la empresa con sede en Copenhague un 38% en el Nasdaq
La biotecnológica parecía ya tener muy claro que la terapia se aprobaría, revelando el mes pasado que sus equipos comerciales, de asuntos médicos y de suministro de productos se estaban preparando tanto en EE. UU. como en Europa, lugares en los que se esperaban lanzamientos de productos en este trimestre y principios de 2024.
“Esta noticia a un mes de la fecha puede conducir a un retraso en la decisión regulatoria final de la FDA sobre TransCon PTH NDA. La seguridad de los pacientes sigue siendo nuestra máxima prioridad y, desde nuestra presentación, no se han observado nuevas señales de seguridad .Hasta la fecha, nuestros ensayos clínicos de fase 2 y fase 3 de TransCon PTH en curso o en nuestro programa de acceso ampliado, continúan sin cambios”, explica el director general de Ascendis, Jan Mikkelsen, en el comunicado.
Este tipo de anuncios nunca benefician a la confianza de los inversores en la compañía, y así ha sido, cayendo las acciones de la empresa con sede en Copenhague un 38% en el Nasdaq de 107,22 dólares (98,14 euros) a cierre del viernes a los 66,7 dólares actuales (61,05 euros).
HIPOPARATIROIDISMO
El hipoparatiroidismo es la actividad insuficiente de una o más glándulas paratiroides, que son responsables de producir calcio en la sangre. Los síntomas incluyen dolores musculares, espasmos o espasmos y una sensación de ardor en los dedos de los pies, los pies o los labios. TransCon PTH tiene como objetivo estimular estas hormonas y actuar como un profármaco, lo que significa que comienza a hacer efecto después de que se metaboliza.
La terapia superó un ensayo de fase 3 el año pasado, mejorando los niveles de calcio en casi el 80%de los pacientes tratados y disminuyendo la gravedad de la enfermedad. Como precedente, hasta el día de hoy, la compañía había recibido la aprobación de la FDA en 2021 para Skytrofa, un tratamiento para pacientes pediátricos con una deficiencia endógena de la hormona del crecimiento.