MSD ha anunciado la aprobación por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.) de sotatercept en Estados Unidos para el tratamiento de adultos con hipertensión arterial pulmonar (HAP, Grupo 1 según la Organización Mundial de la Salud) para mejorar la capacidad de ejercicio, mejorar la clase funcional de la OMS y reducir el riesgo de eventos de empeoramiento clínico.
Este fármaco biológico innovador, con el normbre comercial en EE.UU. de WINREVAIR es el primer tratamiento inhibidor de la señalización de activina aprobado por la FDA para la HAP. Representa así una nueva clase de tratamiento que funciona mejorando el equilibrio entre las señales pro- y anti-proliferativas que regulan la proliferación celular vascular que subyace a la HAP.
"La hipertensión arterial pulmonar es una enfermedad rara, progresiva y potencialmente mortal en la que los vasos sanguíneos de los pulmones se engrosan y estrechan, causando una sobrecarga significativa en el corazón", señala el Dr. Marc Humbert, investigador del estudio STELLAR, profesor de Medicina y director del Centro de Referencia de Hipertensión Pulmonar en la Université Paris-Saclay. "Basado en el ensayo de fase 3 STELLAR, añadir sotatercept al tratamiento de base para la HAP demostró beneficios clínicos significativos en comparación con la terapia de base sola. Esta aprobación es un hito importante, ya que ofrece a los profesionales sanitarios una nueva opción terapéutica que se dirige a nuevas vías de tratamiento para la HAP".
"La hipertensión arterial pulmonar sigue siendo una enfermedad debilitante con una alta morbilidad y mortalidad"
La aprobación se basa en el ensayo de fase 3 STELLAR, que comparó el tratamiento (n=163) con placebo (n=160), añadidos al tratamiento estándar de base, en pacientes adultos con HAP (Grupo 1 de la OMS, en clase funcional II o III). Los resultados mostraron que incluir el tratamiento a la terapia de base aumentó la distancia recorrida en seis minutos, desde el inicio en 41 metros (IC del 95%: 28, 54; p<0,001; ajustado al placebo) en la semana 24, y mejoró significativamente múltiples medidas secundarias importantes, incluida la reducción del riesgo de fallecimiento por cualquier causa o eventos de empeoramiento clínico de la HAP en un 84% en comparación con el tratamiento de base en solitario (número de eventos: 9 frente a 42, razón de riesgos = 0,16; IC del 95%: 0,08, 0,35; p<0,001).
Los profesionales sanitarios deben controlar los niveles de hemoglobina y plaquetas antes de cada dosis de sotatercept, durante las primeras 5 dosis, o más tiempo si los valores son inestables, y periódicamente después, para determinar si se requieren ajustes de dosis. Sotatercept puede aumentar los niveles de hemoglobina y puede causar eritrocitosis, lo que, si es grave, puede aumentar el riesgo de eventos tromboembólicos o síndrome de hiperviscosidad. Este tratamiento también puede disminuir el recuento de plaquetas y causar trombocitopenia severa, lo que puede aumentar el riesgo de hemorragia; la trombocitopenia ocurrió con mayor frecuencia en pacientes que también recibieron infusión de prostaciclina. El tratamiento no debe iniciarse si el recuento de plaquetas es menor de 50.000/mm3.
"La Asociación de Hipertensión Pulmonar (de Estados Unidos) celebra el desarrollo de nuevas terapias para aquellos pacientes con HAP", dijo Matt Granato, presidente y director ejecutivo de la Asociación de Hipertensión Pulmonar. "Un diagnóstico de HAP es una experiencia que cambia la vida de los pacientes y sus familias debido a su naturaleza crónica y progresiva. Los pacientes con HAP experimentan síntomas limitantes como falta de aire y fatiga. Estamos emocionados de ver cómo la investigación de la industria conduce a una mejor comprensión de la HAP y al desarrollo de un medicamento en una nueva vía de tratamiento que amplía las opciones para la comunidad de pacientes".
"Continúa siendo necesario contar con nuevas opciones de tratamiento para los pacientes con hipertensión arterial pulmonar que respalden objetivos clínicos importantes, como aumentar la capacidad de ejercicio y mejorar la clase funcional"
"Continúa siendo necesario contar con nuevas opciones de tratamiento para los pacientes con hipertensión arterial pulmonar que respalden objetivos clínicos importantes, como aumentar la capacidad de ejercicio y mejorar la clase funcional", dijo el Dr. Aaron Waxman, director ejecutivo del Centro de Enfermedades Cardíacas Pulmonares en el Hospital Brigham and Women's e investigador del estudio STELLAR de fase 3. "Sotatercept añadido al tratamiento de base tiene el potencial de convertirse en una nueva opción de atención estándar para los pacientes con hipertensión arterial pulmonar".
El tratamiento se administra una vez cada tres semanas mediante inyección subcutánea y puede ser administrado por pacientes adecuados o cuidadores con orientación, entrenamiento y seguimiento de un profesional sanitario. Los profesionales sanitarios y los pacientes y cuidadores deben consultar las Instrucciones de Uso para obtener información sobre la preparación y administración adecuadas de este medicamento. MSD estima que WINREVAIR estará disponible para su dispensación en farmacias especializadas seleccionadas en los Estados Unidos a finales de abril.
"La hipertensión arterial pulmonar sigue siendo una enfermedad debilitante con una alta morbilidad y mortalidad", dijo el Dr. Eliav Barr, vicepresidente senior y jefe de desarrollo clínico global, director médico de MSD Research Laboratories. "La aprobación de WINREVAIR es un hito importante, una prueba de nuestra estrategia basada en la ciencia y nuestro enfoque en el desarrollo de innovaciones que puedan ayudar a las personas afectadas por enfermedades raras, como la hipertensión arterial pulmonar. Estamos orgullosos de proporcionar este nuevo medicamento innovador a los pacientes".