La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado Tryngolza (olezarsen), el primer medicamento desarrollado en su totalidad por Ionis Pharmaceuticals, destinado a tratar el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), un trastorno genético poco común. Según Reuters, este hito marca no solo un avance para la compañía, sino también una nueva esperanza para los pacientes que padecen esta enfermedad rara y potencialmente mortal.
El FCS, una condición que afecta a menos de 5.000 personas en Estados Unidos, impide que el cuerpo descomponga las grasas debido a una deficiencia o mal funcionamiento de la enzima lipoproteína lipasa. Esto provoca niveles extremadamente altos de triglicéridos, lo que aumenta el riesgo de inflamación del páncreas y otras complicaciones graves. Hasta ahora, el tratamiento estándar consistía en una dieta estricta baja en grasas, insuficiente para muchos pacientes.
Tryngolza, aprobado como un tratamiento complementario a la dieta, ha demostrado en estudios avanzados reducir los niveles de triglicéridos en un 44% en comparación con un placebo, según datos presentados por Ionis. “Los pacientes aún deberán seguir las restricciones dietéticas recomendadas, pero esta aprobación representa un cambio significativo en cómo podemos manejar esta enfermedad”, afirmó Brett Monia, director ejecutivo de Ionis Pharmaceuticals.
"Esta aprobación representa un cambio significativo en cómo podemos manejar esta enfermedad”"
El medicamento se perfila como una solución innovadora en un área con opciones terapéuticas limitadas. A pesar de la baja prevalencia de la enfermedad, Monia expresó confianza en la preparación de la compañía para satisfacer la demanda inicial. “No vemos ningún obstáculo en el suministro. Hemos fabricado y estamos listos para empezar”, explica.
Ionis anunciará próximamente los detalles sobre el precio del medicamento, aunque Monia adelantó que el costo se ajustará al estándar de un tratamiento pionero para una enfermedad grave y rara. Sin embargo, el impacto comercial del fármaco podría ser limitado. Según el analista de BMO Capital Markets, Kostas Biliouris, las ventas máximas de Tryngolza para FCS podrían alcanzar los 341 millones de dólares. Además, la entrada de un medicamento rival el próximo año podría intensificar la competencia en este nicho.
Aunque la aprobación de Tryngolza es un logro significativo para Ionis, la compañía mantiene una estrategia diversificada mediante colaboraciones con empresas farmacéuticas como Biogen y Novartis para desarrollar otros tratamientos innovadores.