La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha anunciado la aprobación del medicamento Wainua, de Ionis Pharmaceuticals y AstraZeneca, para la enfermedad rara amiloidosis por transtiretina (ATTR).
Este visto bueno de la agencia está respaldado por los resultados de fase III que muestran la capacidad de Waina para proporcionar un beneficio sostenido, incluida la concentración sérica de transtiretina y el deterioro de la neuropatía, así como mejoras en la calidad de vida.
AstraZeneca se unió a este proyecto en 2021 con un pago inicial de 180 millones de euros, que otorgó a la farmacéutica británica derechos de comercialización de fuera de Estados Unidos.
En cuanto a su tratamiento, cuenta con la opción autoinyectora, que permite a los pacientes administrarse ellos mismos en medicamento una vez al mes. Esto otorga una cierta ventaja sobre sus competidores, ya que por ejemplo Onpattro de Alnylam, se administra por vía subcutánea en el hospital.
Según recoge Fierce Pharma, el director ejecutivo de Ionis, Dr. Brett Monia, indica que existía una necesidad insatisfecha, puesto que más del 80% de los pacientes con la enfermedad no reciben tratamiento en la actualidad, debido a una falta general de conciencia sobre la enfermedad y una alta prevalencia de diagnósticos erróneos.
AstraZeneca se unió a este proyecto en 2021 con un pago inicial de 200 millones de dólares (180 millones de euros), que otorgó a la farmacéutica británica derechos de comercialización de fuera de Estados Unidos. Según recoge el acuerdo, AstraZeneca pagará a Ionis hasta 485 millones de dólares (436 millones de euros) en hitos de desarrollo y aprobación, además de hasta 2.900 millones de dólares (2.610 millones de euros) en hitos relacionados con las ventas.
Tras la aprobación de la FDA, el futuro pasa por una oferta de expansión planificada para la miocardiopatía amiloide por transtiretina
La combinación entre la dilatada experiencia de Ionis en amiloidosis y enfermedades raras junto con la trayectoria de AstraZeneca en enfermedades cardiovasculares y su presencia global permite a ambos llegar a tantos pacientes como sea posible.
Tras la aprobación de la FDA, el futuro de este medicamento pasa por una oferta de expansión planificada para la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM), que afecta a entre 400.000 y 500.000 pacientes en todo el mundo. Ambas compañías ya están probando el medicamento en lo que califica Monia como “el estudio más grande jamás realizado”.