La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha dado un paso significativo en la lucha contra el osteosarcoma, un tipo raro de cáncer óseo, al conceder la designación de medicamento huérfano a LSTA1, desarrollado por Lisata Therapeutics. Esta designación permitirá a la compañía farmacéutica recibir créditos fiscales por ensayos clínicos realizados en el país, así como siete años de exclusividad de mercado, sujeto a aprobación.
El osteosarcoma es un tipo de cáncer que empieza en las células que forman los huesos. Generalmente afecta a huesos largos, como los del brazo o la pierna, aunque con mayor frecuencia se observa cerca de la rodilla o en la parte superior del brazo. Aunque suele aparecer en edades jóvenes, también puede presentarse en adultos, siendo más frecuente en los hombres que en las mujeres. Con esta designación, LSTA1 se posiciona como una esperanza para mejorar el tratamiento y el pronóstico de esta enfermedad.
"El osteosarcoma, aunque poco común, es un tipo de cáncer de hueso que a menudo se asocia con una alta morbilidad, metástasis temprana, progresión rápida y mal pronóstico", afirma la directora médica de Lisata, la Dra. Kristen Buck.
"El osteosarcoma se asocia con una alta morbilidad, metástasis temprana, progresión rápida y mal pronóstico"
LSTA1, un péptido cíclico desarrollado por Lisata, tiene como objetivo aumentar la eficacia de los fármacos anticancerígenos administrados junto con él, penetrando en tumores sólidos mediante la activación de la vía de absorción de CendR. La compañía afirma que este compuesto también puede alterar el microambiente del tumor para hacerlo más susceptible a las inmunoterapias.
Este hito regulatorio sigue a una serie de designaciones favorables por parte de la FDA, incluida una designación de enfermedad pediátrica rara y una designación de vía rápida otorgadas anteriormente. Estas designaciones podrían agilizar el proceso de desarrollo y revisión del medicamento, brindando así la posibilidad de una rápida llegada al mercado.
Además de su enfoque en el osteosarcoma, Lisata está explorando el potencial de LSTA1 en otros tipos de cáncer. El fármaco ya cuenta con designaciones de medicamento huérfano para el tratamiento del glioblastoma multiforme y el cáncer de páncreas, tanto en EE. UU. como en Europa.
"Recibir una designación de medicamento huérfano por parte de la FDA es un hito importante mientras planificamos la futura expansión clínica de LSTA1"
“Estamos encantados de haber recibido otra designación regulatoria favorable de la FDA. Recibir una designación de medicamento huérfano por parte de la FDA es un hito importante mientras planificamos la futura expansión clínica de LSTA1”, señala Buck en un comunicado.
Con ensayos clínicos en curso para evaluar la eficacia de LSTA1 en diferentes tipos de cáncer, incluido el estudio BOLSTER para tumores sólidos y el ensayo ASCEND para cáncer de páncreas, el potencial terapéutico de este medicamento continúa siendo objeto de atención y esperanza en la comunidad médica y entre los pacientes afectados por estas enfermedades devastadoras.