La compañía Denali Therapeutics ha anunciado este lunes que su fármaco experimental, DNL343, no logró cumplir el objetivo principal en un ensayo clínico de etapa media a avanzada para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa mortal. Tras el anuncio, las acciones de la compañía cayeron un 8,2% en las operaciones posteriores según ha informado Reuters.
El estudio, que incluyó a 325 participantes, buscaba demostrar una mejora en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo y un aumento en la supervivencia de los pacientes tratados con DNL343 en comparación con un placebo. Sin embargo, los resultados no mostraron cambios significativos en ninguno de estos aspectos. Además, el ensayo no alcanzó objetivos secundarios clave relacionados con mejoras en la fuerza muscular y la función respiratoria.
"La empresa sigue comprometida en comprender completamente los efectos del DNL343 en la ELA"
En un comunicado, Merit Cudkowicz, investigadora principal del estudio, afirmó que "la empresa sigue comprometida en comprender completamente los efectos del DNL343 en la ELA y analizará los datos obtenidos antes de decidir los próximos pasos a seguir".
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una condición devastadora que afecta a las neuronas motoras encargadas de controlar los músculos, llevando a una parálisis progresiva y, finalmente, a la muerte. Actualmente, los tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en Estados Unidos incluyen Radicava, desarrollado por Mitsubishi Tanabe, el genérico riluzol y el medicamento Qalsodia de Biogen, los cuales buscan ralentizar la progresión de la enfermedad sin ofrecer una cura definitiva.
Denali Therapeutics enfrenta ahora la necesidad de evaluar la viabilidad futura de DNL343 mientras persiste el desafío global de encontrar tratamientos más efectivos para esta devastadora enfermedad neurodegenerativa.