Diez meses después de anunciar que su tratamiento para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), Losmapimod, no había funcionado mejor que el placebo en un análisis provisional, la compañía Fulcrum Therapeutics una vez más ha señalado que el fármaco no ha cumplido con el criterio de valoración primario.
Concretamente, Fulcrum ha detallado que Losmapimodno ha mostrado cambios en la expresión génica impulsada por DUX4, que se incluyó en el ensayo de fase 2b como un punto final de biomarcadores experimentales.
No obstante, pese a que no ha cumplido el criterio de valoración primario, Fulcrum está avanzando con el medicamento, ya que cree que tiene un "fuerte apoyo para un beneficio clínico significativo".
Losmapimod es un inhibidor de la proteína quinasa activada por mitógenos p38α/β que Fulcrum adquirió de GlaxoSmithKline (GSK) en 2019
"Estamos encantados con los datos reportados de ReDUX4", ha señalado en un comunicado Bryan Stuart, CEO y presidente de Fulcrum, al tiempo que ha reiterado que "estos resultados que muestran una reducción constante en la infiltración de grasa y la correlación de beneficios en múltiples medidas con losmapimod representan un avance importante para el tratamiento potencial de esta enfermedad devastadora".
Y es que, según ha indicado la compañía, el tratamiento ha mostrado beneficios relevantes estadísticamente significativos y clínicos en los criterios de valoración estructurales, funcionales y reportados por los pacientes, incluida la disminución de la infiltración de grasa muscular y la mejora del espacio de trabajo accesible.
Losmapimod es un inhibidor de la proteína quinasa activada por mitógenos p38α/β que Fulcrum adquirió de GlaxoSmithKline (GSK) en 2019. Fulcrum se comprometió a pagar hasta 37,5 millones de dólares en hitos clínicos y regulatorios por el activo en la creencia de que puede bloquear la expresión de DUX4.