El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha reafirmado su recomendación de no conceder la autorización de comercialización condicional para 'Masitinib AB Science' (masitinib), desarrollado para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El comite considera que los beneficios del fármaco no superan sus riesgos. Masitinib fue diseñado para el tratamiento de adultos con ELA, en combinación con riluzol, un medicamento utilizado para esta enfermedad neurodegenerativa progresiva, y recibió la designación de medicamento huérfano en 2016.
La EMA consideró en su evaluación inicial que los datos del estudio no eran fiables,
Para solicitar la concesión de comercialización del medicamento, AB Science presentó los resultados de un estudio principal en el que participaron 394 adultos con ELA. Los pacientes recibieron 'Masitinib AB Science' o placebo (un tratamiento ficticio) dos veces al día durante 48 semanas y todos ellos recibieron también riluzol. A lo largo del estudio, midieron los cambios obtenidos en los síntomas de ELA que afectan a la vida diaria de los pacientes.
La EMA consideró en su evaluación inicial, cuyo dictamen emitió el pasado junio, que los datos del estudio no eran fiables, ya que los resultados de las inspecciones de buenas prácticas clínicas (BPC) coordinadas por la Agencia y otras autoridades reguladoras habían identificado problemas con la realización del estudio que la empresa no pudo abordar de forma suficiente. Además, señaló que el estudio no había demostrado de forma convincente los beneficios de 'Masitinib AB Science'.
Estas preocupaciones no cambiaron tras el nuevo examen de los datos facilitados y tras consultar a un grupo de expertos en neurología, así como a representantes de los pacientes. Para tomar su decisión final, la Agencia también tuvo en cuenta la información compartida por las organizaciones de pacientes.