El medicamento desarrollado por Advanz Pharma, para el tratamiento de enfermedades hepáticas, Ocaliva, ha sido retirado del mercado europeo después de que el Tribunal General de la Unión Europea levante la suspensión que pesaba sobre la autorización condicional de comercialización del medicamento. El fármaco había sido inicialmente autorizado en 2016 para su uso en pacientes con colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad hepática autoinmune progresiva, bajo la condición de que se recopilaran más datos sobre su eficacia y seguridad.
La decisión de retirar Ocaliva de la UE llega tras la reevaluación del perfil beneficio-riesgo del fármaco por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en junio de 2024. La EMA recomendó la revocación de la CMA tras evaluar los resultados de un ensayo confirmatorio y los datos del mundo real, concluyendo que Ocaliva no era más eficaz que un placebo en el tratamiento de la CBP. En este ensayo, la falta de beneficios clínicos significativos en comparación con un tratamiento estándar llevó a la conclusión de que los riesgos asociados al fármaco superaban los posibles beneficios.
El Tribunal de la UE, después de dictar en septiembre una suspensión cautelar a la decisión de la CE de retirar el fármaco, ha dictado esta semana que no va a prorrogar esa suspensión
Aunque Advanz Pharma intentó frenar la revocación al obtener una suspensión temporal de la decisión de la CE mientras impugnaba la medida legalmente, el Tribunal General de la Unión Europea ha decidido no prorrogar la suspensión, lo que significa que Ocaliva ya no está disponible en el mercado de la UE ni en el Espacio Económico Europeo, que incluye Islandia, Liechtenstein y Noruega.
El medicamento había mostrado inicialmente efectos positivos al reducir los niveles de fosfatasa alcalina y bilirrubina en pacientes con CBP, indicadores de mejora en la función hepática. Sin embargo, los datos de los estudios más recientes no fueron suficientes para justificar su permanencia en el mercado europeo, a pesar de su uso en pacientes con respuestas inadecuadas a otros tratamientos.
La compañía británica Advanz Pharma sigue impugnando la revocación ante los tribunales y espera una sentencia definitiva sobre la cuestión para el año 2025. Mientras tanto, en los Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) adoptó una postura similar, negando la aprobación total de Ocaliva en 2024 tras añadir una advertencia de recuadro negro a raíz de informes de lesiones hepáticas graves asociadas a una dosificación incorrecta.
Aunque el medicamento sigue siendo comercializado en EE. UU. bajo una aprobación acelerada, Intercept Pharmaceuticals, que aún conserva los derechos sobre Ocaliva en ese mercado, mantiene conversaciones con la FDA para discutir los siguientes pasos.