Un nuevo informe de la consultoría Dolon, encargado por la Federación Europea de Asociaciones de las Industrias Farmacéuticas (Efpia), señala el peligro que conllevan los planes para reformar la regulación de la UE sobre las terapias dirigidas a enfermedades raras.
Los avances conseguidos en este ámbito se fundamentan en el Reglamento Europeo sobre Medicamentos Huérfanos que se introdujo en el año 2000. Un plan que trataba de incentivar el desarrollo de este tipo de medicamentos para personas que viven con enfermedades raras. Los resultados muestran su importancia, ya que hace dos décadas, el número de medicamentos aprobados por la UE para enfermedades raras era de un solo dígito. Actualmente, cuentan con más de 205 nuevos tratamientos.
El estudio analizó el impacto potencial de los cambios propuestos por la Comisión Europea en abril de 2023, enmarcados en la revisión de la Estrategia Farmacéutica Europea. Concluyendo que, tal y como están redactadas, tendrían consecuencias muy graves en el desarrollo de 45 productos en Europa, lo que corresponde a un 12% en innovación y una disminución de 4.500 millones de euros en el gasto de I+D en Europa.
Los resultados de la investigación de Dolon resaltan la clara influencia del entorno político sobre la innovación y el efecto en cadena sobre millones de pacientes que padecen enfermedades raras
El mercado innovador es precisamente uno de los más afectados con la propuesta de revisión, en gran parte, debido a la reducción en los años de patente. La investigación también quiso ponerse en un escenario donde se introdujeran cambios aún más profundos en los incentivos existentes para la innovación y criterios más estrictos para garantizar la designación de huérfano. Mostrando que, en ese caso, se desarrollarían 135 productos menos entre 2020 y 2035, con graves implicaciones para pacientes, productividad y gasto en investigación.
Los resultados de la investigación de Dolon resaltan la clara influencia del entorno político sobre la innovación y el efecto en cadena sobre millones de pacientes que padecen enfermedades raras. Desde la Efpia apuntan que “Alterar el marco existente también pone en peligro el objetivo de construir un ecosistema que apoye el desarrollo de medicamentos innovadores y el compromiso más amplio para avanzar en la competitividad industrial de Europa”.
Por parte de Nathalie Moll, directora general de la Efpia, hace especial hincapié en el éxito de la política y la legislación europea que ha existido hasta ahora. “Son un ejemplo de cómo la combinación adecuada de incentivos y apoyo, estimula el desarrollo de medicamentos para personas con enfermedades raras”.
DESIGNACIÓN DE HUÉRFANO
En concreto, la propuesta de la CE considera que los medicamentos huérfanos abordan una necesidad médica no resuelta, y, por primera vez, se ha detenido en establecer una definición legal de necesidad médica no cubierta y alta necesidad médica no cubierta.
En el caso de cumplir con los requisitos, el medicamento huérfano recibirá un año más de periodo de exclusividad comercial, que con la propuesta de la CE, alcanzaría los 10 años, lo mismo que antes
Sin embargo, han establecido una serie de criterios para designar al medicamento, entre estos se encuentra: el nivel de enfermedad, es decir, que suponga un riesgo para la vida de las personas o debilite seriamente su salud; y a nivel de producto, que hace referencia a que no exista un tratamiento o que reduzca significativamente la mortalidad o morbilidad de la enfermedad.
En el caso de cumplir con los requisitos, el medicamento huérfano recibirá un año más de periodo de exclusividad comercial, que con la propuesta de la CE, alcanzaría los 10 años, lo mismo que antes. Además, si se comercializa en todos los Estados Miembros puede optar a otro año y si se autorizan nuevas indicaciones hasta dos años adicionales. Por lo tanto, el tope máximo con la nueva estrategia farmacéutica europea sería de 13 años.