La farmacéutica Biohaven ha anunciado que su fármaco experimental taldefgrobep alfa, desarrollado para tratar la atrofia muscular espinal (AME), no logró mejorar significativamente la función motora en un ensayo clínico de etapa avanzada. Este revés tuvo como consecuencia un alza del 31% en las acciones de Scholar Rock, compañía rival que desarrolla un medicamento similar.
El ensayo de Biohaven incluyó a 269 pacientes entre cuatro y 21 años de edad con diferentes tipos de AME, un trastorno neuromuscular raro que es la principal causa genética de muerte infantil en todo el mundo. Esta enfermedad, que debilita los músculos al punto de dificultar funciones básicas como caminar, hablar o respirar, sigue siendo un desafío médico significativo. A pesar de que el fármaco no logró mostrar diferencias estadísticamente significativas en la mejora de la función motora frente a un placebo combinado con el tratamiento estándar, sí evidenció algunos beneficios secundarios.
La competencia en el tratamiento de la AME es alta, con diferentes medicamentos ya aprobados en el mercado
Taldefgrobep alfa, diseñado para bloquear los efectos de las proteínas miostatina y activina, demostró que ayuda a reducir la masa grasa corporal total de los pacientes y produjo incrementos en la masa muscular magra y la densidad ósea. Por ello, estos hallazgos han generado interés ante su posible aplicación en otros contextos médicos.
La competencia en el tratamiento de la AME es alta, con diferentes medicamentos en el mercado ya aprobados. Sin embargo, a diferencia de estas terapias, taldefgrobep alfa busca específicamente prevenir el desgaste muscular y promover el desarrollo de masa muscular, un enfoque único que ha despertado atención.
Por su parte, la compañía rival Scholar Rock ha informado recientemente de avances significativos con su medicamento experimental, que mejoró medidas de función motora como estar de pie y gatear en pacientes con ciertos tipos de AME. Este contraste entre los resultados de Biohaven y Scholar Rock ha generado un impacto inmediato en el mercado bursátil, con los inversores inclinándose hacia la empresa que mostró resultados más prometedores.
A pesar del revés en Biohaven, analistas como Douglas Tsao, de HC Wainwright, subrayan el potencial de taldefgrobep alfa como un posible tratamiento contra la obesidad. En respuesta a este interés, la compañía planea iniciar un estudio de etapa intermedia para evaluar el fármaco como tratamiento para la obesidad en el cuarto trimestre de 2024. Este cambio de enfoque podría abrir nuevas oportunidades comerciales para la empresa en un mercado global donde el manejo de la obesidad es una prioridad médica creciente.