A pesar de los problemas regulatorios en Estados Unidos, la terapia Roctavian de la compañía BioMarin Pharmaceutical ha pasado la prueba en Europa como la primera terapia génica para la hemofilia A. Según informa Fierce Pharma, este miércoles la Comisión Europea ha dado luz verde al fármaco, otorgando una autorización de comercialización condicional al medicamento en adultos con hemofilia A grave que no tienen inhibidores del factor VIII.
Junto con la autorización, Roctavian cuenta con una designación de medicamento huérfano en la Unión Europea, que permite los codiciados 10 años de exclusividad en el mercado. Aún así, la compañía con sede en California tendrá que trabajar duro para convencer a los compradores extranjeros del costoso valor del medicamento.
La terapia génica única de BioMarin funciona mediante la entrega de un gen funcional diseñado para ayudar al cuerpo a producir el factor VIII por sí mismo, sin necesidad de una profilaxis continua contra la hemofilia
La terapia génica única de BioMarin funciona mediante la entrega de un gen funcional diseñado para ayudar al cuerpo a producir el factor VIII por sí mismo, sin necesidad de una profilaxis continua contra la hemofilia. Las personas con hemofilia A sufren una mutación en el gen responsable de producir el factor VIII, que es una proteína esencial para la coagulación de la sangre, ha explicado la compañía.
El fármaco Roctavian representa uno de los dos lanzamientos "transformacionales" para BioMarin, el otro es el tratamiento para la acondroplasia Voxzogo, tal y como anunció meses atrás el director ejecutivo Jean-Jacques Bienaimé. Desde entonces, Voxzogo llegó al mercado estadounidense tras su aprobación por la Agencia Americana del Medicamento (FDA) en noviembre de 2021.
Al otro lado del Atlántico, BioMarin aún tiene pendiente la presentación de Roctavian ante la FDA. En junio, la compañía retrasó los planes para volver a presentar su solicitud hasta septiembre. En este sentido, explicó que la FDA había solicitado información adicional.
Con el paso del tiempo, el medicamento Roctavian podría hacer crecer su etiqueta y cubrir una parte significativa de la población con hemofilia A severa de la Unión Europea: aproximadamente 8.000 personas
El precio neto de Roctavian en Europa será de alrededor de 1,5 millones de euros, ha señalado el equipo de Evercore, citando comentarios hechos por BioMarin en una conferencia telefónica reciente. En todo el bloque, la compañía se dirige a unos 3.200 pacientes, y excluye a aquellos que dan positivo en la prueba de anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado, que sirve como vector para la terapia génica.
No obstante y con el paso del tiempo, el medicamento Roctavian podría hacer crecer su etiqueta y cubrir una parte significativa de la población con hemofilia A severa de la Unión Europea: aproximadamente 8.000 personas, han añadido los analistas.