La compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals ha recibido la aprobación de la Comisión Europea para ampliar la indicación de su medicamento Kaftrio, que combina ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor, para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en niños de 2 a 5 años que tienen al menos una mutación F508 en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR por sus siglas en inglés).
De esta manera la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sigue el camino de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA), ya que el país norteamericano aprobó el uso de Kaftrio en este rango de edad a finales de abril, hace casi ocho meses .
En concreto, en personas con determinadas mutaciones de este gen, la proteína CFTR no se procesa con normalidad en el interior de las células. Por ello, Kaftrio, está diseñado para aumentar la cantidad y función de esta proteína en la superficie celular, gracias a que los principios activos elexacaftor y tezacaftor actúan de manera conjunta para aumentar la cantidad de proteína madura que hay en la superficie de las células uniéndose la proteína CFTR por diferentes sitios.
En el caso de Ivacaftor, al que se identifica como un potenciador de CFTR, está diseñado para facilitar la función de las proteínas CFTR para transportar sal y agua en la membrana celular. Esta acción combinada de los tres principios es la que contribuye a hidratar y limpiar las vías aéreas.
"Es alentador ver resultados de ensayos clínicos tan positivos para Kaftrio en personas con FQ con estos tipos de mutaciones"
Kaftrio se presenta en forma de comprimidos recubiertos con película y se administra en una pauta combinada con ivacaftor. En referencia a su dosis, depende de la edad y el peso del paciente, además de que debe ser prescrita por un profesional sanitario con experiencia en el tratamiento de la FQ.
Los datos que respaldan la aprobación de la ampliación incluyen los resultados del estudio clínico de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo en personas con mutaciones raras de CFTR que no responden a F508 del Kaftrio. La investigación concluyó que produjo mejoras significativas en la función pulmonar en comparación con el placebo, con un aumento de 9,2 puntos porcentuales en ppFEV.
"Es alentador ver resultados de ensayos clínicos tan positivos para Kaftrio en personas con FQ con estos tipos de mutaciones. La mayoría de estas personas actualmente no tienen ninguna opción de tratamiento para abordar la causa subyacente de su FQ, por lo que esta presentación es un paso extremadamente importante hacia un medicamento que esté disponible para estas personas con grandes necesidades médicas no cubiertas", ha señalado dijo la profesora Isabelle Fajac, en el comunicado de Vertex.
RETRASOS EN LA APROBACIÓN
El camino de la aprobación para diferentes edades de Kaftrio en España ha sido complicado, en el caso de los adultos, consiguió llegar al país el 1 de diciembre de 2021, más de 500 días después que en Europa.
En el caso de la presentación pediátrica, a pesar de ser una gran noticia para los pacientes y familiares, la realidad es que el anuncio llegó muy tarde, concretamente 10 meses después de que la EMA actualizará la indicación del medicamento para ampliarlo a menores de 6 a 11 años. A finales del 2022, y tras un largo camino, la ministra de Sanidad en ese momento, Carolina Darias, anunció en el VIII Congreso de la Federación de Fibrosis Quística que la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) había aprobado la presentación de 37,5 miligramos de Kaftrio para este rango de edad, y con un peso menor de 30 kilogramos.
Tanto niños como adultos experimentaron una gran mejoría al desaparecer esa mucosa que les provocaba frecuentes y muy graves infecciones, mejorando así, su capacidad pulmonar y digestiva
Aproximadamente un año después, los expertos confirmaron lo ya observado en otros países, los pacientes que tomaron Kaftrio experimentaron importantes mejoras a nivel respiratorio, digestivo e incluso reproductivo. Tanto niños como adultos experimentaron una gran mejoría al desaparecer esa mucosa que les provocaba frecuentes y muy graves infecciones, mejorando así, su capacidad pulmonar y digestiva. Además de que los más pequeños consiguieron no empeorar, más que una gran mejoría de los síntomas. Una respuesta tan positiva que ha llevado finalmente a la Comisión Europea a aprobar su uso para los niños de 2 a 5 años.