La Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales a QALSODY (tofersen) de Biogen. Además, ha mantenido la designación de medicamento huérfano para esta terapia para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) (ELA-SOD1). Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para actuar contra una causa genética de la ELA.
“Este tratamiento supone un hito, ya que tenemos la posibilidad de cambiar la historia natural del paciente con ELA-SOD1. Para los pacientes y cuidadores, la aparición de este nuevo tratamiento supone una esperanza, al mismo tiempo que para los profesionales sanitarios representa la importancia de los estudios genéticos en formas esporádicas y familiares y abre la puerta al uso de los oligonucleótidos antisentido en las formas genéticamente determinadas”, señala la Dra. Mónica Povedano, jefa de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Bellvitge de Barcelona.
“La aprobación de esta terapia por parte de la Comisión Europea es un testimonio de la inquebrantable dedicación de la comunidad de la ELA, personas que viven con ELA y sus seres queridos, científicos, médicos y asociaciones de pacientes"
La autorización de comercialización de este fármaco se concede en circunstancias excepcionales, que se recomiendan cuando se determina la evaluación de la relación entre beneficios y riesgos de un tratamiento es positiva, si bien, debido a la rareza de la enfermedad es improbable que puedan obtenerse datos exhaustivos en las condiciones de uso normales.La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado que se mantenga la designación de medicamento huérfano para la ELA-SOD1.
“La aprobación de esta terapia por parte de la Comisión Europea es un testimonio de la inquebrantable dedicación de la comunidad de la ELA, personas que viven con ELA y sus seres queridos, científicos, médicos y asociaciones de pacientes, que han trabajado juntos durante las dos últimas décadas para sacar adelante esta nueva opción terapéutica. Estamos trabajando con la comunidad médica y las autoridades locales para llevar este tratamiento a las personas que viven con ELA-SOD1 de toda la región lo antes posible”, ha declarado Stephanie Fradette, directora de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen.
"Como representante de la comunidad de la ELA en Europa, estoy muy ilusionada con esta nueva evolución en la lucha común contra la ELA"
“En EUpALS, estamos expectantes porque las personas con ELA-SOD1 en Europa tendrán acceso a esta nueva terapia, el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA. Se trata de un hito importantepara la comunidad de la ELA, que demuestra que hay una forma genética rara de ELA que es tratable. Como representante de la comunidad de la ELA en Europa, estoy muy ilusionada con esta nueva evolución en la lucha común contra la ELA. Agradecemos a Biogen los muchos años de esfuerzos científicos y clínicos innovadores que han conducido a este éxito médico”, concluye Evy Reviers, Presidenta de la Organización Europea de Profesionales y Personas con ELA (EUpALS).
Desde Biogen se han comprometido a colaborar estrechamente con todos los actores clave para habilitar que los pacientes europeos puedan acceder a este tratamiento. El uso de esta nueva terapia también está aprobada en Estados Unidos, y Biogen está colaborando con las autoridades de otras regiones.