La empresa Applied Therapeutics ha anunciado la recepción de una carta de advertencia limitada por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) sobre el ensayo clínico de govorestat, un medicamento experimental para tratar la galactosemia, una enfermedad rara y grave.
Según recoge Reuters, el anuncio llega después de que la FDA rechazara la solicitud de comercialización del tratamiento la semana pasada, argumentando deficiencias en aspectos clave de la documentación presentada. Entre las preocupaciones expresadas por el regulador se encuentran problemas en la captura electrónica de datos utilizados en el ensayo clínico. No obstante, estos problemas ya habrían sido abordados previamente mediante registros complementarios en papel y vídeo, que luego fueron entregados a la agencia reguladora como respaldo, según indican desde Applied Therapeutics,.
La carta destaca un error en la dosificación durante la fase de escalado
Por otra parte, la carta destaca un error en la dosificación durante la fase de escalado, lo que generó niveles de exposición al medicamento ligeramente inferiores a los esperados en un número limitado de pacientes. La empresa asegura que esta irregularidad fue corregida antes de alcanzar la fase de mantenimiento del tratamiento, lo que, según ellos, debería disipar cualquier preocupación sobre el impacto en los resultados del ensayo.
Con todo, la compañía farmacéutica se ha comprometido a responder a la carta de la FDA dentro de los 15 días hábiles estipulados, presentando documentación adicional y medidas correctivas para resolver las deficiencias identificadas. Mientras tanto, Applied Therapeutics sigue manteniendo registros exhaustivos del ensayo como parte de su estrategia para garantizar la transparencia y la conformidad regulatoria, en un esfuerzo por demostrar la solidez de los datos que respaldan la seguridad y eficacia de govorestat.