AviadoBio, una empresa pionera de terapia génica en etapa preclínica centrada en el desarrollo y la entrega de medicamentos transformadores para personas con trastornos neurodegenerativos, ha anunciado que tanto la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación huérfana a AVB-101, una terapia génica única para el tratamiento de la demencia frontotemporal (FTD).
AVB-101 es una terapia génica de virus adenoasociados (AAV) en investigación diseñada para pacientes con FTD con mutaciones en el gen Progranulin (GRN). AVB-101 está diseñado para retrasar o detener la progresión de la enfermedad mediante la entrega de una copia funcional del gen GRN en todo el sistema nervioso central para restaurar los niveles normales de progranulina. FTD es una forma debilitante de demencia de inicio temprano que actualmente no tiene terapias aprobadas.
AviadoBio iniciará ensayos clínicos con su candidato a terapia génica a finales de este año
“Lograr las designaciones de huérfano tanto en los EE. UU. como en la UE representa un hito importante para llevar el AVB-101 a los pacientes con FTD que viven con una enfermedad debilitante sin opciones de tratamiento. Estamos comprometidos a hacer avanzar nuestra plataforma patentada de terapia génica y trabajar con las autoridades reguladoras y la comunidad FTD para brindar una opción que los pacientes necesitan desesperadamente. Esperamos iniciar ensayos clínicos para AVB-101 más adelante en 2022”, ha señalado Lisa Deschamps, directora ejecutiva de AviadoBio.
“FTD es una condición devastadora para los pacientes, sus familias y amigos, para la cual no existe un tratamiento efectivo. Un tratamiento único de AVB-101 tiene el potencial de complementar el gen faltante a largo plazo, deteniendo así la FTD en seco. Como médico que ha estado tratando a este grupo de pacientes durante muchos años, espero ver cómo se desempeña este candidato terapéutico en estudios clínicos”, ha explicado, por su parte, el profesor Christopher Shaw, cofundador y asesor científico y clínico en jefe de AviadoBio.
La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a un fármaco o producto biológico destinado a tratar una enfermedad o afección rara que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. Por su lado, la CE otorga la designación de medicamento huérfano para fomentar el desarrollo de medicamentos destinados al tratamiento de una afección rara potencialmente mortal, definida como aquella que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea.