La biotecnológica estadounidense BridgeBio Pharma está recortando su presupuesto de terapia génica tras ver los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2. El director ejecutivo, el Dr. Neil Kumar, dijo que los datos "aún no son prometedores", lo que ha llevado a empresa a cambiar su enfoque hacia otros fármacos candidatos y formas de tratar enfermedades.
El candidato para la hiperplasia suprarrenal congénita está diseñado para proporcionar una copia funcional de un gen para una enzima, lo que permite a las personas producir su propio cortisol. Bajo el nombre BBP-631, no alcanzó los estándares para un mayor desarrollo, concretamente, Kumar mencionó que buscaba lograr niveles de cortisol de hasta 10 μg/dL o más. Sin embargo, llegaron a 11 μg/dL en el ensayo de fase ½ y se observó un cambio máximo con respecto al valor inicial de 4,7 μg/dL y 6,6 μg/dL en las dos dosis más altas.
El Dr. Brian Stephenson, director financiero de Bridge Bio, dijo en un comunicado que la empresa recortará su presupuesto de terapia génica en más de 45,37 millones de euros
Bridge Bio generó evidencia de una actividad transgénica duradera, pero el conjunto de datos no logró los resultados esperados para que la empresa siguiese invirtiendo. En este sentido, aunque han detenido el desarrollo de BBP-631, está buscando activamente asociaciones para respaldar el desarrollo del activo y las terapias genéticas de próxima generación en esta indicación.
El Dr. Brian Stephenson, director financiero de BridgeBio, dijo en un comunicado que la empresa recortará su presupuesto de terapia génica en más de 50 millones de dólares (45,37 millones de euros) y reservará la modalidad “para objetivos prioritarios que no podemos tratar de ninguna otra manera”. La otra terapia génica en fase clínica de BridgeBio es un tratamiento de fase 1/2 de la enfermedad de Canavan.
En este sentido, Stephenson dijo que BridgeBio trabajará en estrecha colaboración con la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la comunidad de Canavan para intentar llevar la terapia a los pacientes lo más rápido posible. BridgeBio informó mejoras en los resultados funcionales, como el control de la cabeza y la capacidad de sentarse con la cabeza adelantada, en los pacientes que recibieron la terapia.