Boehringer Ingelheim, el Consorcio de Terapia Génica de Fibrosis Quística (GTC) del Reino Unido, formado por el Imperial College London y las Universidades de Oxford y Edinburgh-Imperial Innovations, y Oxford BioMedica (OXB) han anunciado una colaboración global para desarrollar una primera terapia a largo plazo para pacientes con fibrosis quística.
Concretamente, según ha informado Boehringer en un comunicado, la colaboración se centrará en un enfoque novedoso que utiliza un vector lentiviral de replicación deficiente en una formulación inhalada, para introducir una copia saludable del gen CFTR en las células del pulmón.
Este método ha demostrado una alta eficacia de transferencia génica y ofrece la posibilidad de administración repetida para mantener el efecto terapéutico. La terapia génica es el único enfoque terapéutico hasta la fecha que puede abordar todas las mutaciones del gen CFTR, ofreciendo potencialmente una opción de tratamiento universal.
La terapia génica es el único enfoque terapéutico hasta la fecha que puede abordar todas las mutaciones del gen CFTR
Para el profesor Eric Alton, coordinador del Consorcio de Terapia Génica de Fibrosis Quística del Reino Unido, "esta asociación brinda a los pacientes con FQ la oportunidad óptima de establecer la terapia génica como práctica clínica habitual, relevante para todos los pacientes, independientemente de su estado de mutación, y en su momento tanto para prevenir la enfermedad pulmonar como para tratar los problemas establecidos". "Nos gustaría aprovechar esta oportunidad para darles las gracias a todos nuestros recaudadores de fondos que nos han apoyado durante muchos años", ha añadido Alton.
Por su parte, John Dawson, director ejecutivo de Oxford BioMedica, ha afirmado que "esta nueva asociación tripartita reúne una combinación sin precedentes de habilidades clínicas, científicas, de fabricación y comerciales en un esfuerzo por desarrollar nuevos tratamientos y hacer una contribución importante a las vidas de los pacientes afectados por fibrosis quística".
Por último, Clive R. Wood, vicepresidente corporativo sénior de Boehringer Ingelheim, ha subrayado que, a través de esta colaboración "están uniendo fuerzas con algunos de los mejores talentos para impulsar avances en el tratamiento". "Nuestro objetivo es liberar oportunidades sin precedentes para los pacientes con esta enfermedad devastadora, que están esperando desesperadamente mejores opciones de tratamiento", ha asegurado Wood.
Boehringer Ingelheim ha recibido la opción de licenciar los derechos globales exclusivos para desarrollar, fabricar, registrar y comercializar esta terapia génica. Hasta el momento, los términos financieros del acuerdo no han sido revelados.